vorasidenib 支撑 FDA 获批，低级别胶质瘤治疗的关键证据

       Voranigo（vorasidenib）在 2024 年 8 月获得美国 FDA 批准，核心支撑来自大型国际多中心 III 期 INDIGO 临床试验，该研究是低级别胶质瘤领域标志性随机对照研究，证实口服 vorasidenib 可以显著延长 IDH 突变 2 级胶质瘤患者无进展生存期。

       INDIGO 试验入组对象为 12 岁以上，已接受手术（活检、部分切除、全切），经基因确认 IDH1 R132 或 IDH2 R172 突变，影像学以非强化病灶为主的 2 级星形细胞瘤、少突胶质细胞瘤。入组患者术后不需要马上开展放疗或化疗，按 1:1 随机分组，分别接受 vorasidenib 单药或者安慰剂口服治疗，持续随访评估肿瘤进展、后续抗肿瘤治疗启动时间以及安全性。

       研究主要终点为放射学无进展生存期。初步分析结果提示，vorasidenib 相比安慰剂，疾病进展或死亡风险下降 61%；延长随访数据进一步将风险降低至 65%。安慰剂组中位无进展生存期仅 11.4 个月，而 vorasidenib 组中位无进展生存期尚未达到，意味着超过半数患者肿瘤长时间没有出现影像学进展。次要终点同样显示，vorasidenib 显著推迟患者启动下一次抗肿瘤治疗的时间，减少放化疗的早期使用VORANIGO®。

       安全性数据纳入 330 例受试者，vorasidenib 组严重不良反应发生率 7%，安慰剂组 4.9%。最常见不良反应为乏力、肌肉骨骼疼痛、腹泻、恶心、头痛、癫痫。肝脏转氨酶升高是重点关注的不良反应，部分患者因此需要暂停用药、减量，少数患者永久停药。试验中 3.6% 受试者因为不良反应永久停用 vorasidenib，以 ALT 升高为主，整体重度不良反应发生率可控，没有出现治疗相关死亡事件FDA Access...。

       INDIGO 研究解决了临床长期争议：IDH 突变低级别胶质瘤术后，除观察等待之外，是否存在有效药物干预手段。过去低级别胶质瘤治疗选择有限，放化疗虽然有效，但脑组织损伤不可逆，年轻患者认知损害会严重影响生活质量。INDIGO 证实口服靶向维持方案可行，NCCN 指南也将 vorasidenib 纳入 IDH 突变 2 级胶质瘤推荐方案。该试验重塑临床治疗决策，让一部分患者可以在术后优先选择口服靶向，延迟放化疗，保护神经功能。

 

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