Fabhalta（通用名：Iptacopan，中文商品名：飞赫达）是诺华研发的新一代口服靶向补体药物，也是全球首款获批的选择性B因子抑制剂，专为补体旁路通路异常激活引发的罕见病量身打造。这款药物先后获得美国FDA、欧洲EMA及中国NMPA批准上市，打破了阵发性睡眠性血红蛋白尿症、IgA肾病、C3肾小球病等罕见疑难疾病长期依赖注射药物、治疗手段有限的僵局，成为罕见病精准治疗领域的里程碑式创新药物。

       在此之前，临床针对补体介导的罕见疾病，主流治疗方案多为注射型补体抑制剂、激素、免疫抑制剂等传统手段。传统疗法存在明显短板，注射制剂给药繁琐、患者依从性差，激素与免疫抑制剂副作用大、无法精准靶向病因，长期使用会导致免疫力下降、脏器损伤等诸多并发症，且大量患者经传统治疗后病情仍持续进展，面临溶血加重、肾功能衰竭、血栓高发等致命风险。Fabhalta的上市，彻底填补了口服精准抑制补体旁路通路的治疗空白。

       作为口服小分子药物，Fabhalta无需皮下或静脉注射，每日规律口服即可实现长效靶向治疗，极大降低了患者长期治疗的身心负担与就医成本。不同于广谱免疫抑制药物，它精准作用于致病的补体旁路通路，保留人体正常免疫防御功能，兼顾疗效与安全性。如今Fabhalta已成为多款补体介导罕见病的一线治疗药物，为无数久治不愈的罕见病患者带来了全新生存希望，推动罕见病治疗从粗放免疫干预迈入精准靶向时代。

 

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