PDUFA日期：2025年11月30日
TransCon CNP是一种长效C型利钠肽前体药物。FDA正在审查这款用于治疗儿童软骨发育不全的试验性药物。软骨发育不全是一种罕见的遗传性疾病，会导致不成比例的身材矮小和严重的健康并发症。
该新药申请(NDA)以3期ApproaCH试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT05598320）的数据为依据，该试验纳入了84名2至11岁的软骨发育不全儿童。
研究结果表明，每周一次服用TransCon CNP治疗52周后，其年化生长速度优于安慰剂组（主要终点）。 其他生长参数，包括身高Z值（次要终点），也表现出统计学显著改善。此外，第52周的骨形态测量数据显示，与安慰剂组相比，TransCon CNP组的下肢排列和生长比例有所改善。椎管直径也得到增加。
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