商品名：Modeyso
适应症：H3 K27M突变型弥漫性中线胶质瘤
研发公司：爵士制药
H3 K27M突变型弥漫性中线胶质瘤是一种罕见且高度侵袭性的脑肿瘤，主要影响大脑和脊髓的中线结构。它的特征是特定的基因突变(H3 K27M)，会破坏表观遗传调控并驱动肿瘤生长。这种类型的胶质瘤最常见于儿童和年轻人，患者预后通常极差，治疗选择有限，复发后的存活率非常低。确诊后中位生存期约为1年，一线治疗后病情进展后中位生存期为5.1个月。
8月6日，爵士制药宣布美国FDA已加速批准Modeyso(dordaviprone)用于治疗1岁及以上年龄、患有携带H3 K27M突变的弥漫性中线胶质瘤且在接受先前治疗后病情进展的成人和儿童患者。该适应症的继续批准可能取决于3期ACTION确认试验中对临床益处的验证和描述。这是FDA首次批准针对H3 K27M突变弥漫性中线胶质瘤的系统性疗法。
Modeyso是一种口服小分子药物，每周给药一次。Modeyso是线粒体酪蛋白水解蛋白酶P(ClpP)的蛋白酶激活剂，同时也能抑制多巴胺D2受体(DRD2)。体外实验中，dordaviprone可激活整合应激反应，诱导细胞凋亡，并改变线粒体代谢，从而恢复H3 K27M突变型弥漫性胶质瘤中组蛋白H3 K27的三甲基化。
临床疗效基于5项II期开放标签试验(ONC006、ONC013等)的汇总数据(n=50)；结果显示，总缓解率(ORR)为22%(95% CI：12，36)，中位缓解持续时间(DOR)为10.3个月(95% CI：7.3，15.2)。在11例获得客观缓解的患者中，73%的患者缓解持续时间≥6个月，27%的患者缓解持续时间≥12个月。
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