商品名：Dawnzera
适应症：遗传性血管性水肿
研发公司：Ionis制药
遗传性血管性水肿(HAE)是一种罕见的潜在威胁生命的遗传疾病，涉及身体各个部位(包括手、脚、生殖器、胃、脸和/或喉咙)反复发作的严重肿胀(血管性水肿)。HAE的治疗主要包括发作期的急性治疗和缓解期的预防治疗，传统治疗药物主要包括弱化雄激素、抗纤维蛋白溶解剂，新鲜冷冻血浆(FFP)。
8月21日，Ionis制药公司宣布美国FDA已批准RNA靶向药物DAWNZERA(donidalorsen)用于预防12岁及以上成人和儿童患者的遗传性血管性水肿(HAE)。
DAWNZERA是一种配体偶联反义药物，旨在靶向并减少血浆激肽释放酶的前体激肽释放酶(PKK)的产生。PKK是一种关键蛋白，可激活与HAE急性发作相关的炎症介质。通过降低PKK水平，该药可防止缓激肽过量生成，从而降低遗传性血管性水肿患者的发病频率和严重程度。
Ionis表示，DAWNZERA是首个也是唯一一个获批用于治疗遗传性血管性水肿的RNA靶向药物。 III期OASIS-HAE研究结果显示，每月注射一次(80mg)可使HAE发作率降低81%，每两个月注射一次降低55%。开放标签延长期研究显示，两种给药方案一年后总平均发作率较基线下降94%。
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