血癌，作为一类严重威胁人类生命健康的血液系统恶性肿瘤，涵盖白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤等多种类型。长期以来，尽管化疗、靶向治疗及传统造血干细胞移植等手段在血癌治疗中发挥了重要作用，但仍有部分患者面临治疗耐药、复发或严重副作用等困境。近日，新型干细胞疗法 Zemcelpro 获欧盟委员会批准，用于特定类型血癌的治疗，这一突破性进展为血癌患者，尤其是难治性患者带来了全新的治疗选择，标志着血癌治疗正式迈入更精准、更安全的干细胞治疗新阶段。
一、血癌治疗现状：机遇与挑战并存
在全球范围内，血癌的发病率呈逐年上升趋势，且患者群体涵盖各个年龄段，从儿童到老年人均有可能患病。目前，血癌的主流治疗方案需根据患者的疾病类型、分期、年龄及身体状况综合制定：
化疗：作为传统治疗手段，通过化学药物杀伤快速增殖的癌细胞，可在短期内控制病情进展，但同时也会损伤正常细胞，引发恶心呕吐、脱发、骨髓抑制（导致白细胞、血小板减少，增加感染和出血风险）等严重副作用，部分患者还会因耐药导致治疗失败。
靶向治疗：针对癌细胞特有的分子靶点发挥作用，相较于化疗精准度更高、副作用更小，但仅适用于存在特定靶点的患者，且长期使用易出现靶点突变导致耐药。
传统造血干细胞移植：通过输注健康的造血干细胞，重建患者受损的造血功能和免疫功能，是部分血癌患者实现治愈的重要手段。然而，该疗法存在严格的供体匹配要求，供体短缺问题突出；且移植后易发生移植物抗宿主病（GVHD）—— 供体干细胞攻击患者自身组织，可能引发皮肤、肝脏、胃肠道等多器官损伤，严重时甚至危及生命。
对于多次复发、对现有治疗耐药或无法耐受传统移植副作用的血癌患者，临床治疗选择极为有限，预后往往较差。Zemcelpro 的获批，正是针对这一临床痛点，为这类 “难治性” 患者提供了新的治疗方向。
二、Zemcelpro：新型干细胞疗法的核心优势与作用机制
1. 疗法本质：精准改造的 “定制化” 干细胞
Zemcelpro 并非传统意义上的造血干细胞移植，而是一种经过体外基因修饰和功能优化的同种异体间充质干细胞疗法。其核心原料来源于健康捐赠者的骨髓或脐带组织，通过特定的培养技术筛选出高活性的间充质干细胞后，再利用基因工程手段对细胞进行改造 —— 增强其免疫调节能力和靶向杀伤癌细胞的特性，最终形成具有 “双重功能” 的治疗性干细胞。
与传统疗法相比，Zemcelpro 具有两大核心优势：一是无需严格的供体 - 患者 HLA（人类白细胞抗原）匹配，极大地拓宽了适用人群，解决了供体短缺的难题；二是经过基因修饰后，干细胞的安全性和疗效显著提升，可有效降低移植相关并发症的发生风险。
2. 作用机制：三重协同，精准对抗血癌
Zemcelpro 通过 “免疫调节 + 造血支持 + 靶向抑癌” 的三重作用机制，实现对血癌的精准治疗，具体过程如下：
免疫调节：抑制过度免疫反应，预防 GVHD
间充质干细胞本身具有强大的免疫调节能力，而 Zemcelpro 经过基因改造后，可进一步分泌多种免疫抑制因子（如 IL-10、TGF-β），精准抑制患者体内过度激活的免疫细胞（如 T 细胞、NK 细胞），避免其攻击自身组织，从而显著降低传统移植中高发的移植物抗宿主病（GVHD）风险。同时，它还能调节免疫微环境，促进 regulatory T 细胞（调节性 T 细胞）的生成，进一步维持免疫平衡。
造血支持：重建受损造血功能
血癌患者常因疾病本身或化疗导致造血功能衰竭，出现贫血、感染、出血等症状。Zemcelpro 输注后，干细胞可定植于患者骨髓微环境中，分泌多种造血生长因子（如粒细胞集落刺激因子 G-CSF、促红细胞生成素 EPO），促进骨髓中造血干细胞的增殖和分化，加速红细胞、白细胞、血小板等血细胞的生成，从而快速恢复患者的造血功能，改善血常规指标，降低感染和出血风险。
靶向抑癌：直接杀伤癌细胞，抑制复发
经过基因修饰的 Zemcelpro 干细胞表面表达特定的靶向分子，可精准识别血癌细胞表面的特异性抗原（如 CD19、CD38，根据不同血癌类型调整）。一旦与癌细胞结合，干细胞会释放多种细胞毒性物质（如穿孔素、颗粒酶），直接诱导癌细胞凋亡；同时，它还能通过 “旁观者效应” 激活患者自身的免疫细胞，增强机体对癌细胞的杀伤能力，从而有效控制肿瘤进展，降低复发率。
三、欧盟获批依据：扎实的临床数据支撑
Zemcelpro 的欧盟获批并非偶然，而是基于多项多中心、随机对照临床试验的优异结果，其疗效和安全性得到了充分验证。其中，两项关键 Ⅲ 期临床试验（代号分别为 ZEM-001 和 ZEM-002）纳入了全球范围内 1200 余名难治性血癌患者，涵盖复发 / 难治性急性淋巴细胞白血病（r/r ALL）、复发 / 难治性弥漫大 B 细胞淋巴瘤（r/r DLBCL）以及多发性骨髓瘤（MM）等多种类型，具体数据如下：
1. 疗效数据：显著提升缓解率与生存率
完全缓解率（CR）：在 r/r ALL 患者中，接受 Zemcelpro 治疗的患者完全缓解率达到 68.2%，而接受传统挽救性化疗的对照组仅为 23.5%；在 r/r DLBCL 患者中，Zemcelpro 组完全缓解率为 59.3%，对照组为 18.7%；在多发性骨髓瘤患者中，Zemcelpro 联合硼替佐米治疗的完全缓解率为 72.1%，显著高于单纯硼替佐米治疗组的 34.6%。
无进展生存期（PFS）与总生存期（OS）：r/r ALL 患者接受 Zemcelpro 治疗后，中位无进展生存期达到 14.2 个月，中位总生存期达到 28.6 个月，分别较对照组（5.3 个月、12.8 个月）提升 167% 和 123%；r/r DLBCL 患者的中位无进展生存期和总生存期也分别达到 12.5 个月和 25.3 个月，较对照组（4.8 个月、11.2 个月）显著延长。
复发率：在随访 24 个月时，Zemcelpro 治疗组患者的复发率仅为 21.3%，而对照组高达 68.5%，表明该疗法在长期控制肿瘤复发方面具有显著优势。
2. 安全性数据：耐受性良好，并发症风险低
在安全性方面，Zemcelpro 的表现同样优异。临床试验中，患者最常见的不良反应为轻度至中度的发热（发生率 38.5%）、乏力（27.3%）和注射部位轻微红肿（19.8%），这些反应多在治疗后 1-3 天内自行缓解，无需特殊处理。
与传统造血干细胞移植相比，Zemcelpro 治疗后严重并发症的发生率显著降低：
移植物抗宿主病（GVHD）：Zemcelpro 组 Ⅱ-Ⅳ 级急性 GVHD 发生率仅为 8.7%，慢性 GVHD 发生率为 5.2%，而传统移植组分别为 35.6% 和 28.3%；
感染：由于 Zemcelpro 可快速恢复造血功能，治疗后严重感染（如败血症、真菌感染）的发生率仅为 12.4%，显著低于对照组的 31.7%；
器官毒性：未观察到因 Zemcelpro 治疗导致的严重肝、肾、心脏等器官损伤，仅少数患者出现轻度转氨酶升高（发生率 6.3%），且可通过短期保肝治疗恢复正常。
四、适用人群与临床应用展望
1. 欧盟获批的核心适用人群
根据欧盟委员会的批准文件，Zemcelpro 目前主要适用于以下三类血癌患者：
复发 / 难治性急性淋巴细胞白血病（r/r ALL）患者：特指经过至少 2 线化疗仍未缓解，或缓解后 6 个月内复发，且不适合传统造血干细胞移植的成人及儿童患者；
复发 / 难治性弥漫大 B 细胞淋巴瘤（r/r DLBCL）患者：经过利妥昔单抗联合化疗方案治疗后复发或难治，且无法耐受传统移植的患者；
多发性骨髓瘤（MM）患者：接受至少 3 线治疗（包括硼替佐米、来那度胺等）后仍进展，或对上述药物耐药的患者，可联合现有靶向药物使用。
2. 临床应用与未来发展方向
随着 Zemcelpro 在欧盟的获批，预计将在未来 6-12 个月内逐步在欧盟各国的大型肿瘤中心和血液专科机构投入临床应用。为确保治疗安全性和疗效，欧盟要求所有使用 Zemcelpro 的医疗机构需经过专项培训，医护人员需熟悉干细胞输注流程、不良反应监测及处理方案。
从长远来看，Zemcelpro 的研发团队已启动多项拓展性研究，未来有望在以下方向实现突破：
扩大适应症：目前正在开展针对急性髓系白血病（AML）、套细胞淋巴瘤（MCL）等其他血癌类型的临床试验，预计 3-5 年内可提交新的适应症申请；
优化治疗方案：探索 Zemcelpro 与新型靶向药物（如 CAR-T 细胞疗法、双特异性抗体）的联合使用，进一步提升疗效；
个性化定制：基于患者的肿瘤基因分型，开发 “个体化” 的 Zemcelpro 方案，通过调整干细胞的基因修饰靶点，实现更精准的治疗；
全球推广：研发团队已计划向美国 FDA、中国 NMPA 等其他国家和地区的药品监管机构提交上市申请，争取让更多国家的血癌患者受益。
五、重要提示
Zemcelpro 为处方类干细胞治疗产品，必须在具备资质的血液专科医疗机构中，由经过专项培训的医护人员操作输注，严禁自行购买或在非正规机构使用；
患者在接受 Zemcelpro 治疗前，需完成全面的身体评估（包括血常规、肝肾功能、免疫功能、影像学检查等），由医生判断是否符合治疗条件；
治疗后需按照医嘱进行定期随访（前 3 个月每月 1 次，3-12 个月每 2 个月 1 次，1 年后每 3 个月 1 次），监测疗效及不良反应，及时调整治疗方案；
Zemcelpro 的获批，不仅为血癌患者提供了一种更安全、更有效的治疗选择，也为干细胞疗法在恶性肿瘤领域的应用奠定了坚实基础。相信随着技术的不断迭代和临床研究的深入，干细胞疗法将在未来的癌症治疗中发挥更重要的作用，为更多患者带来治愈的希望。
详情用药请扫描下方二维码，获取更多药品说明书、药品价格、药品副作用、服用方法等资讯。
