近日，爵士制药公司宣布，欧盟委员会已授予 Ziihera（zanidatamab）有条件上市许可。作为一种双靶向人类表皮生长因子受体 2（HER2）的双特异性抗体，Ziihera将作为单一疗法，用于治疗先前接受过至少一种全身疗法、无法切除的局部晚期或转移性 HER2 阳性（IHC 3+）†胆道癌（BTC）成人患者。
胆道癌（BTC）是一类罕见且侵袭性极强的癌症，包含胆囊癌（GBC）和胆管癌（CCA）。多数患者确诊时已处于晚期，此时根治性手术已不可行。全球范围内，约 26% 的 BTC 患者为 HER2 阳性，这一生物标志物与较差的预后相关 —— 相较于 HER2 阴性患者，HER2 阳性患者的病情进展和生存结局更不理想。
值得关注的是，Ziihera 是欧盟首个获批用于治疗 HER2 阳性 BTC 的 HER2 靶向疗法。不过，该适应症的持续批准将取决于正在进行的 3 期 HERIZON-BTC-302 试验结果，该试验旨在验证并明确其临床获益，具体将评估扎尼达玛联合标准治疗与单独标准治疗在 HER2 阳性 BTC 患者一线治疗中的疗效。
HER2 阳性胆道癌患者在一线治疗后病情进展时，面临着极具挑战性的预后 —— 治疗选择有限且耐受性差，平均总生存期仅 6 至 9 个月。Zanidatamab 为这一人群提供了急需的靶向单药疗法。在 HERIZON-BTC-01 试验中，它展现出具有临床意义且持久的缓解效果，同时安全性可控。这些数据对以往预后不佳的患者而言是可喜的进展，也凸显了胆道癌中 HER2 检测的重要性，以确保符合条件的患者能接受生物标志物驱动的治疗。
欧盟委员会的这一决定基于 2b 期 HERIZON-BTC-01 试验数据。该试验是迄今为止针对既往接受过治疗、无法切除、局部晚期或转移性 HER2 阳性 BTC 患者开展的最大规模 2b 期研究，共纳入 87 例患者，其中队列 1 包含 80 例经集中确诊的 HER2 阳性肿瘤患者（18 例为 IHC 2+/ISH+，62 例为 IHC 3+/ISH+）。
试验结果显示，队列 1 达到了主要终点 —— 经独立中央审查（ICR）评估的确诊客观缓解率（cORR）为 41.3%（95% CI：30.4, 52.8），包括 2 例完全缓解；中位缓解持续时间（DOR）为 14.9 个月（95% CI：7.4，未达到），中位总生存期（OS）为 15.5 个月（95% CI：10.4, 18.5）。
此外，对队列 1 中 62 例 IHC 3 + 肿瘤患者的预先指定亚组分析显示，Ziihera® 的 cORR 达 51.6%（95% CI：38.6, 64.5），中位 DOR 为 14.9 个月（95% CI：7.4, 24.0），中位 OS 为 18.1 个月（95% CI：12.2, 22.9）。
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