6月28日，Sobi生物制药公司宣布美国FDA批准Gamifant(emapalumab-lzsg，依帕伐单抗)用于治疗已知或疑似斯蒂尔病的噬血细胞性淋巴组织细胞增生症(HLH)/巨噬细胞活化综合征(MAS)成人和儿童（新生儿和老年人）患者，包括系统性幼年特发性关节炎(sJIA)，对糖皮质激素反应不足或不耐受，或复发性MAS。
此前，Gamifant已在美国获批用于治疗患有原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增生症(HLH)的成人和儿童（新生儿及以上）患者，这些患者病情顽固、复发或进展，或对常规HLH疗法不耐受。
巨噬细胞活化综合征(MAS)是风湿性疾病的一种严重并发症，最常见于斯蒂尔病，包括系统性幼年特发性关节炎(sJIA)——一种罕见的自身炎症系统性疾病，其常见临床表现包括每日高热、典型的短暂性皮疹、关节炎、淋巴结肿大、肝脾肿大和浆膜炎。 该疾病的特征是发热、肝脾肿大、肝功能障碍、血细胞减少、凝血功能异常和高铁蛋白血症，并可能发展为多器官衰竭和死亡。 MAS被归类为噬血细胞性淋巴组织细胞增生症(HLH)的继发形式。
emapalumab-lzsg是唯一获批的抗干扰素γ(IFNγ)单克隆抗体。旨在通过结合并中和IFNγ发挥作用。当IFNγ分泌失控时，体内会出现炎症反应。该药物适用于静脉输注，给药时间超过一小时。 此次批准基于两项关键研究的汇总数据，即第2阶段NI-0501-06研究(ClinicalTrials.gov标识符：NCT03311854)和第3阶段EMERALD试验(ClinicalTrials.gov 标识符：NCT05001737)。
两项研究均招募了患有斯蒂尔病继发性巨噬细胞活化综合征(MAS)的儿童和成人。 一项包括39名患者的汇总分析结果显示，53.8%(95% CI，37.2-69.9)的患者在第8周达到完全缓解（定义为基线时临床体征和症状的消退以及与MAS相关的实验室参数正常化）。此外，85% 的患者(n=33)在研究期间的任何时间达到完全缓解。
结果还显示，治疗2周后，每周平均糖皮质激素剂量减少70.1%。第8周，72%(n=28)的患者糖皮质激素剂量减少至小于或等于1mg/kg/天，而44%(n=17)的患者糖皮质激素剂量减少至小于或等于0.5mg/kg/天。 据报道，第8周时总缓解率(OR)（完全缓解加部分缓解）为82.4%(n=32)。首次缓解的中位时间为2.3周。82.1%(n=32)的患者在任何时间达到临床MAS缓解；临床缓解的中位时间为3.3周。第 8周时，存活率为94.9%(n=37)。 安全性和耐受性与既往临床研究结果一致。在斯蒂尔病HLH/MAS患者中，最常见的不良事件(≥20%)为病毒感染，包括巨细胞病毒感染或再激活，以及皮疹。
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