2025年6月30日，美国FDA正式批准Gamifant（emapalumab-lzsg） 用于治疗斯蒂尔病相关噬血细胞综合征（HLH）/巨噬细胞活化综合征（MAS） 的成人与儿童患者（含新生儿）。这是全球首个获批的MAS靶向药物，适用于对糖皮质激素应答不足、不耐受或复发的患者。
成人斯蒂尔病，又称成人still病、变应性亚败血症（AOSD），是一种炎症性自身免疫性疾病，属于风湿免疫科范畴。该病的发病原因尚不完全明确，可能与感染、遗传及免疫异常有关。好发于青壮年及免疫力低下的群体，女性略多于男性，病死率较低，但复发率较高。成人斯蒂尔病的主要临床表现包括高热、一过性皮疹、关节炎或关节痛等。此外，患者还可能出现咽痛、淋巴结肿大、肝脾肿大等症状。这些症状可能导致患者出现咽痛、咳嗽、呼吸困难、腹痛以及神经系统病变等伴随症状。
Gamifant是一种干扰素γ（IFNγ）单抗，通过精准中和IFNγ——这一引发MAS患者“炎症风暴”的核心细胞因子，从源头抑制过度免疫反应。此前，该药已于2018年获批治疗原发性HLH，成为该领域24年来首款靶向药。
批准基于两项关键研究Ⅲ期EMERALD（NCT05001737） 和 NI-0501-06（NCT03311854） 的汇总数据：疗效数据54%（21/39）患者在第8周实现完全缓解（临床症状消退+实验室指标正常化）；82%（32/39）患者达到临床MAS缓解；72%患者糖皮质激素用量减少70%以上（部分患者降至≤0.5mg/kg/天）。
主要不良事件为病毒感染（含巨细胞病毒再激活）和皮疹，与既往HLH适应症一致。
详情用药请扫描下方二维码，获取更多药品说明书、药品价格、药品副作用、服用方法等资讯。
