PDUFA日期：2025年7月29日
FDA正在审查Sepiapterin用于治疗儿童和成人苯丙酮尿症(PKU)患者的新药申请。苯丙酮尿症是一种遗传性代谢紊乱，会导致称为苯丙氨酸的氨基酸在体内累积、影响大脑，从而导致各种神经系统问题，如智力障碍、癫痫发作、发育迟缓、记忆力减退和行为问题。它是由苯丙氨酸羟化酶(PAH)基因的变化引起的，该基因有助于产生分解苯丙氨酸所需的酶。
Sepiapterin，前称为PTC923，是一种合成墨蝶呤的口服制剂，是细胞内四氢生物蝶呤的前体，四氢生物蝶呤是参与多种代谢产物代谢和合成的关键酶辅因子。与外源性给药的合成BH4相比，Sepiapterin是一种更具生物利用度的前体，具有治疗广泛苯丙酮尿症患者的潜力。
此次新药申请提交的申请包含来自APHENITY 3期临床试验(ClinicalTrials.gov标识符：NCT05099640)的数据，该试验在成人和儿童PKU患者中比较了Sepiapterin与安慰剂的疗效。
研究结果显示，接受Sepiapterin治疗的患者平均血液苯丙氨酸(Phe)水平降低了63%。接受安慰剂治疗的患者Phe水平下降幅度较小。 该试验的开放性扩展阶段(ClinicalTrials.gov标识符:NCT05166161)的结果显示，用Sepiapterin治疗的患者维持了平均血液Phe控制，同时显著增加了蛋白质摄入。
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