研发公司:默克
5月14日,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Welireg(belzutifan,贝组替凡)用于治疗12岁及以上患有局部晚期、不可切除或转移性嗜铬细胞瘤或副神经节瘤(PPGL)的成人和儿童患者。
Welireg成为FDA批准的第一种用于嗜铬细胞瘤和副神经节瘤的口服治疗药物。
该药此前已获批用于治疗晚期肾细胞癌和林岛综合征的某些亚型。
嗜铬细胞瘤或副神经节瘤是一类罕见的神经内分泌肿瘤,可能由某些基因综合征或突变引起。嗜铬细胞瘤形成于肾上腺中心的神经组织,而副神经节瘤形成于肾上腺外部某些血管和神经附近的神经组织。这类肿瘤在高血压患者中的发病率为0.1%至0.6%,约占肾上腺偶发瘤的5%。
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