2025年4月29日，Abeona Therapeutics宣布美国FDA已批准其基因疗法ZEVASKYN™（prademagene zamikerace，pz-cel）上市，用于治疗隐性营养不良型大疱性表皮松解症（RDEB）成人及儿童患者的伤口。RDEB目前还无法治愈，Zevaskyn是首款获批用于治疗RDEB的基于细胞的基因疗法 。
隐性营养不良型大疱性表皮松解症 (RDEB) 是一种结缔组织罕见病 ，目前尚无治愈方法。其特征是严重的皮肤伤口，引起疼痛，并可能导致全身并发症，影响患者寿命和生活质量。
RDEB 患者的 COL7A1 基因双拷贝均存在缺陷，导致他们无法产生功能性 VII 型胶原蛋白，而 VII 型胶原蛋白是连接皮肤真皮层和表皮层所必需的。
Zevaskyn是一种自体细胞基因疗法，通用名为prademagene zamikeracel（pz-cel）。该疗法由患者自身的皮肤细胞（角质形成细胞）组成，这些细胞经过基因改造，能够产生功能性VII型胶原蛋白。
Zevaskyn的工作原理是通过基因疗法解决RDEB的根本病因。具体来说，该疗法使用逆转录病毒载体将功能性COL7A1基因稳定整合到患者自身的皮肤细胞DNA中，实现长期基因表达。这些基因修饰后的细胞能够产生正常的VII型胶原蛋白，从而帮助修复和愈合患者的慢性伤口。
关键的 III 期 VIITAL™研究（NCT04227106）：这是一项多中心、随机、患者自身对照试验。在接受 Zevaskyn 单次治疗的 43 处大型慢性伤口中，81% 的伤口在 6 个月后愈合了 50% 或更多，而接受标准护理的 43 处对照伤口中只有 16% 达到相同愈合水平。同时，患者疼痛也有明显减轻。
I/IIa 期研究（NCT01263379）：在 7 名患者的 38 处慢性伤口中进行的单中心、开放标签研究显示，单次手术应用 Zevaskyn 疗法后，在中位随访 6.9 年（范围 4 - 8 年）内，治疗部位有长期改善。
这些长期数据对于评估Zevaskyn的持久疗效至关重要，它们表明一次治疗可能对患者产生长期甚至可能是终身的益处，这对患者和医疗系统都具有重要意义。
在两项临床研究中，Zevaskyn 耐受性良好，至今未观察到与治疗相关的严重不良事件。最常见的非严重不良事件是手术过程中的疼痛和瘙痒，影响了不到 5% 的患者。
这些安全性数据为Zevaskyn的安全性提供了有力支持，表明该疗法不仅有效，而且对患者来说相对安全。这对于一款创新型基因疗法来说尤为重要，因为安全性通常是这类新疗法面临的主要挑战之一。
Zevaskyn以贴片形式提供，这些贴片由基因修饰后的细胞制成。在治疗过程中，医生会将这些贴片通过外科手术应用于患者的伤口部位。一次治疗中，最多可将12张信用卡大小的贴片拼接在一起，覆盖大面积区域，或用于多个不同的伤口，从而实现对身体受影响区域的全面覆盖。
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