2023年2月，美国FDA批准了Reata Pharmaceuticals, Inc.的奥马索龙Omaveloxolone（RTA-408，Skyclarys）胶囊，用于成人和16岁及以上青少年的弗里德里克共济失调的治疗。此次批准是依据一项临床Ⅱ期研究MOXIe（NCT02255435）试验结果。
关于临床试验
Skyclarys的疗效在一项于16～40岁弗里德里克共济失调患者中、48周、随机、双盲、安慰对照研究MOXIe（NCT02255435）中进行了评估。
共有103例患者被随机（1：1）接受Skyclarys 150 mg每日一次（n=51）或安慰剂（n=52）。
入组患者必须有稳定的已修订的弗里德里克共济失调分级量表（mFARS）分数在20-80之间，能够完成最大运动测试，左心室射血分数至少为40%。在MOXIe研究中，53%的入组患者为男性，97%为白人，研究入组时平均年龄为24岁。在MOXIe研究中，有或无弓形足的患者均包括在内。弓形足定义为失去侧支撑，且当赤脚和负重时由来自手电筒的光线在患者的弓形足下能否被看见来确定。
事先规定的主要分析是在没有弓形足患者的全分析人群（n=82）中第48周时mFARS分数相比于安慰剂与基线的变化。mFARS是一种临床评估工具，用于评估患者功能，其由4个区域组成，以评估延髓功能、上肢协调性、下肢协调性和直立稳定性。mFARS最高分为99分，mFARS分数越低表示生理损伤越小。
在第48周时，相对于安慰剂，采用Skyclarys治疗导致了统计学上明显较低的mFARS分数（更少损害）。
所有随机人群（N=103），其包括所有患者不管弓形足的状况，表明了在采用Skyclarys®治疗的患者中，相比于安慰剂，与更低mFARS分数的全分析人群类似的结果，治疗组之间名义上明显最小二乘数平均差异为1.94（95%可信区间：-3.71，-0.16，p=0.0331）。
在事后、倾向-匹配分析中，在采用Skyclarys治疗3年后的患者中观察到了更低的mFARS分数，相对于一组匹配的自然史研究中未治疗患者。
详情用药请扫描下方二维码，获取更多药品说明书、药品价格、药品副作用、服用方法等资讯。
