近日，美国FDA批准了赛诺菲（Sanofi）公司的度普利尤单抗（Dupixent），用于治疗 12 岁及以上、使用 H1 抗组胺药后病情仍未得到控制的慢性自发性荨麻疹（CSU）患者。这是十年来首个针对 CSU 的新型靶向疗法。
慢性自发性荨麻疹（CSU）是一种常见的皮肤疾病，可影响任何年龄段的个体，但最常发生在 30 至 50 岁的女性中。它属于一种自身免疫性疾病，超过一半的 CSU 病例涉及由肥大细胞激活的 IgE 和 / 或 IgG 自身抗体介导的自身免疫表型。
从临床症状来看，CSU 的诊断主要基于存在自发反复出现的风团（即皮肤表面出现的大小不等、形态不一的红色或肤色隆起斑块）、血管性水肿（表现为皮肤深部组织或黏膜的局限性水肿，常见于眼睑、口唇、外生殖器等部位）或两者兼有。这些症状往往会给患者带来极大的不适，尤其是瘙痒感，严重影响患者的生活质量。
在大多数情况下，CSU 会持续一年以上，无论是单次发作还是反复出现。并且，CSU 通常与多种合并症相关，例如慢性诱导性荨麻疹（超过 10%）、自身免疫性甲状腺炎（约 20%）、代谢综合征（6% - 20%）以及焦虑（10% - 31%）和抑郁（7% - 29%）等心理健康问题。这意味着 CSU 不仅是皮肤问题，还可能对患者的全身健康和精神状态产生负面影响。
CSU 对患者的生活质量产生了重大影响，约 40% 的患者报告皮肤病生活质量指数（DLQI）得分高于 10，这表明存在非常大到极大的负面影响。目前，除了 H1 抗组胺药和奥马珠单抗之外的 CSU 治疗方法，如环孢素、皮质类固醇和白三烯受体拮抗剂等，往往效果有限且存在安全性问题。许多患者由于反应不佳或无法耐受副作用而继续遭受症状无法控制的困扰。
Dupixent 此次获批是基于两项 3 期试验（Study A 和 Study C）的积极结果。这两项试验招募了 12 岁及以上、尽管使用抗组胺药但症状仍持续存在的未接受过生物制剂治疗的患者，将 Dupixent 作为标准抗组胺疗法的附加治疗与单独使用抗组胺药进行了比较。
两项试验均达到了主要和关键次要终点。在 24 周时，Dupixent 在减轻瘙痒严重程度以及包括瘙痒和风团在内的整体荨麻疹活动方面表现更为出色。同时，接受 Dupixent 治疗的患者比接受安慰剂的患者更有可能实现疾病的良好控制或完全缓解。
另外，Study B 纳入了对抗 IgE 疗法反应不足或无法耐受的患者，为 Dupixent 提供了更多的安全性数据。综合 Studies A、B 和 C，Dupixent 的安全性特征与先前批准的适应症中观察到的一致。在汇总安全性分析中，Dupixent 组比安慰剂组更常见的不良反应（发生率在 2% 或以上的患者中）是注射部位反应。
从作用机制来看，度普利尤单抗通过抑制白细胞介素 - 4（IL-4）和白细胞介素 - 13（IL-13）的信号传导发挥作用，这两条关键通路参与炎症反应，从而有助于缓解 CSU 症状并减轻严重瘙痒。
赛诺菲的 Dupixent 此前已被批准用于多种其他炎症和过敏性疾病，包括特应性皮炎、哮喘、慢性阻塞性肺疾病（COPD）等。此次 FDA 批准后，Dupixent 现已被批准用于七种部分由潜在 2 型炎症驱动的慢性、致残性特应性疾病，其中一些疾病已被证明与 CSU 同时发生。
随着 FDA 的这一决定，Dupixent 在治疗慢性、致残性特应性疾病方面又迈出了重要一步对于病情无法控制的 CSU 患者来说，瘙痒和风团严重影响了他们的日常生活。此次 FDA 批准提供了一种新的治疗选择，有望解决这些严重且反复出现的症状的根本原因，Dupixent 有潜力改善那些此前治疗选择有限的 CSU 患者的治疗结果。
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