4月18日，赛诺菲(Sanofi)和再生元(Regeneron)公司联合宣布美国FDA批准Dupixent(dupilumab)用于治疗患有慢性自发性荨麻疹(CSU)的成人和12岁及以上青少年，这些患者尽管接受了组胺-1(H1)抗组胺治疗，但仍有症状。此次在美国获批使其成为十多年来首个治疗慢性自发性荨麻疹的新型靶向疗法。
之前，Dupixent已经在日本、阿拉伯联合酋长国和巴西被批准用于慢性自发性荨麻疹(CSU)。目前，包括欧盟在内的全球其他监管机构正在对提交用于治疗CSU的申请进行审核。此外，Dupixent已在60多个国家获得监管部门批准，用于治疗一种或多种适应症，包括不同年龄段的特应性皮炎、哮喘、伴有鼻息肉的慢性鼻窦炎、嗜酸细胞性食管炎、结节性痒疹、慢性自发性荨麻疹(CSU)和慢性阻塞性肺病。
CSU是一种慢性炎症性皮肤病，部分由2型炎症引起，会导致突发性、令人虚弱的荨麻疹和反复瘙痒。CSU通常使用H1抗组胺药治疗，这种药物靶向细胞上的H1受体，以控制瘙痒和荨麻疹症状。然而，许多患者即使接受了抗组胺药治疗，病情仍未得到控制，其中一些患者几乎没有其他治疗选择。这些人持续出现可能令人虚弱的症状，并严重影响他们的生活质量。
Dupixent是一种全人源单克隆抗体，可抑制白细胞介素4(IL4)和白细胞介素13(IL13)通路的信号传导，而非免疫抑制剂。Dupixent的开发项目已在3期临床试验中显示出显著的临床获益，并可减少2型炎症，从而证实IL4和IL13是2型炎症的两个关键核心驱动因素，而2型炎症在多种相关且常伴有并发症的疾病中发挥着重要作用。
除了目前已获批的适应症外，赛诺菲和再生元还在开展3期临床试验，研究dupilumab在多种由2型炎症或其他过敏反应引起的疾病中的应用，包括不明原因的慢性瘙痒症、大疱性类天疱疮和慢性单纯性苔藓。dupilumab的这些潜在用途目前正在进行临床研究，其在这些疾病中的安全性和有效性尚未得到任何监管机构的全面评估。
FDA的批准基于两项3期临床研究的数据：研究A(n=136)和研究C(n=148)。这两项研究纳入了12岁及以上未接受过生物制剂治疗的患者，这些患者尽管使用了抗组胺药，但仍有症状。研究评估了Dupixent作为标准抗组胺药的附加疗法，并与单独使用抗组胺药进行了比较。此外，研究B(n=108)提供了额外的安全性数据，并评估了Dupixent在12岁及以上对抗IgE治疗反应不足或不耐受，且尽管使用了抗组胺药，但仍有症状的患者中的应用。
在所有三项研究的24周治疗期间，患者均接受初始负荷剂量，随后每两周接受300毫克Dupixent治疗，但体重<60 公斤的儿科患者除外，他们每两周接受200毫克治疗。
在所有三项研究中，主要终点评估了24周时瘙痒相对于基线的变化(通过每周瘙痒严重程度评分，0-21分来衡量)。关键次要终点(也在24周时评估)包括瘙痒和荨麻疹相对于基线的变化(每周荨麻疹活动评分[UAS7]，0-42级)。在24周时评估的其他次要终点评估了达到良好控制疾病状态(UAS7 ≤6)的患者比例和完全缓解(UAS7=0)的患者比例。
结果显示，两项研究均达到了主要终点和关键次要终点：与安慰剂相比，Dupixent在24周时显示出瘙痒严重程度和荨麻疹活动（瘙痒和荨麻疹的综合症状）的降低。与安慰剂相比，Dupixent在24周时还增加了病情得到良好控制或完全缓解的可能性。
研究A、研究B和研究C的安全性结果与Dupixent在其获批适应症中的已知安全性基本一致。三项研究的汇总数据表明，与安慰剂组相比，Dupixent组患者中最常见的不良事件(≥2%)是注射部位反应。
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