4月15日，在美国提交了Anktiva的补充生物制品许可申请(sBLA)，用于与BCG联合在乳头状疾病患者中治疗BCG无缓解的非肌层浸润性膀胱癌(NMIBC)。此外，还提交了该药物的扩展使用协议（同情用药），以寻求用于治疗淋巴细胞减少症，作为对抗化疗、放疗和检查点抑制剂副作用的生物屏障。
补充生物制品许可申请
目前，患有BCG无缓解的乳头状疾病的患者通常会面临根治性的膀胱切除术，这是一种具有重大风险和终生后果的手术。
此前，该药已在BCG无缓解且伴有原位癌的NMIBC适应症中获得批准。如果该补充生物制品许可申请获得批准，这种联合免疫疗法将可能为单独BCG无缓解并面临根治性膀胱切除术需求的乳头状疾病患者提供一种有效的治疗选择。
该补充生物制品许可申请得到了QUILT-3.032试验(NCT03022825)中BCG无缓解的高分级Ta/T1乳头状NMIBC患者队列的数据支持。该队列评估了Anktiva联合BCG治疗在该队列患者中的疗效。该组患者的中位年龄为72岁(范围为46至93岁)。主要终点是无病生存(DFS)。
临床数据显示该联合免疫疗法实现了持久完全缓解，分别有88%和82%的受试者在长达2年和3年的时间内避免了手术切除膀胱。
基于Kaplan-Meier评估，治疗组在12个月时的无病生存为55.4%，18个月时为51.1%，24个月时为48.3%。中位无病生存期为19.3个月。
在12个月时，无进展生存期(PFS)为97.1％，在18个月时为94.8％，在24个月时为88.8％。12个月时的总生存率为98.6％，在18个月时为94.3％，在24个月时为91.7％。在12和24个月时，疾病特异性的生存率分别为100％和97.7％。
在中位随访20.7个月时，膀胱切除率为7%(72例中的5例)。
大多数(86%)治疗中出现的不良事件为1至2级。最常见的3级茶包括血尿(2％)和尿路感染(2％)。
淋巴细胞减少症是指自然杀伤细胞和T细胞的丧失，而这些细胞正是抗癌所必需的。迄今为止，还没有治疗方法来克服由癌症本身和护理标准(包括化疗、放疗、类固醇和检查点抑制剂)引起的淋巴细胞减少症。
此前，Anktiva用于治疗淋巴细胞减少症已获得再生医学高级疗法认定。如果扩展使用协议获得授权，将允许患者和医生尽早使用Anktiva。
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