2024年12月日，第66届美国血液学会（ASH）年会上，全球血液学专家学者齐聚一堂，共同对血液领域最新研究进展进行深入探讨与交流。其中哈佛大学医学院麻省总医院血液科David J Kuter教授团队汇报了LUNA 3研究的最新结果，深入探索了口服布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂（BTKi）rilzabrutinib在既往接受过治疗的原发性免疫性血小板减少症（ITP）成人患者中的疗效与安全性，为ITP治疗领域带来了新的洞见。
Rilzabrutinib是Principia Biopharma开发的一种口服、可逆、共价BTK抑制剂。BTK在B细胞、肥大细胞和其他与先天免疫应答相关的细胞中表达，参与多种免疫性疾病的发生发展过程。Rilzabrutinib可以通过减少致病性自身抗体产生和减少巨噬细胞介导的血小板破坏起到治疗各种ITP并发症的作用。
原发性免疫性血小板减少症（ITP）是一种临床上最为常见的以血小板免疫破坏和血小板生成减少为特征的自身免疫性出血性疾病。长久以来，普遍认为ITP多发于年轻女性，然而，现今的认知已发生转变，该疾病在年轻群体和老年群体中的发病情况愈发普遍，尤其是在老年群体中，其发病率呈现出日益上升的趋势。
回顾ITP的治疗发展历程，早期主要依赖切除患者脾脏以及长期给予类固醇药物的治疗手段。但当下，随着医学的持续进步，针对ITP的各个层面，已涌现出诸多行之有效的疗法。特别是在血小板计数的调控方面，对于大多数ITP患者，现有疗法能够成功地将血小板计数提升至安全水平。
如今，ITP的治疗进程迈入全新阶段，一系列新型药物与前沿疗法的问世，让彻底攻克这一疾病成为可能，实现真正意义上的治愈。
但现阶段在成人ITP患者的治疗过程中，依然面临着挑战。首要任务便是探索一种有效的治疗方案，既要将血小板计数提升至安全水平，减少出血风险，又要保证患者的生活质量。
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