美国FDA批准Uplizna（inebilizumab-cdon）用于治疗成年患者的免疫球蛋白G4相关疾病（IgG4-RD）。
IgG4-RD 的批准基于随机、双盲、安慰剂对照的 3 期 MITIGATE 试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04540497）的数据，该试验在 135 名新诊断或复发性 IgG4-RD 成人患者中评估了 inebilizumab（一种 CD-19 靶向细胞溶解抗体）的效果，这些患者需要接受糖皮质激素治疗，并且在疾病过程中有确诊的器官受累病史。 研究参与者被随机分配接受静脉注射 inebilizumab（n=68）或安慰剂（n=67）。所有患者在随机分组时均接受 20 毫克剂量的糖皮质激素治疗，然后每 2 周逐渐减少 5 毫克，直至 8 周结束。主要终点是 52 周随机对照期间首次治疗时间和裁定委员会（AC）确定的 IgG4-RD 发作时间。 结果显示，与安慰剂相比，inebilizumab 显著降低了经治疗和 AC 确定的 IgG4-RD 发作风险 87%（风险比[HR]，0.13 [95% CI，0.06-0.28]；P <.0001）。在接受 inebilizumab 治疗的患者中，10.3% 的患者出现 IgG4-RD 发作，而接受安慰剂治疗的患者中，59.7% 的患者出现。 接受 inebilizumab 治疗的患者和 AC 确定的发作的年化发作率也降低了 86%（发作率：0.10 vs 0.71；HR，0.14 [95% CI，0.06-0.31]；P <.0001）。第 52 周时，inebilizumab 组 57.4% 的患者实现了无治疗、无发作的完全缓解，而安慰剂组为 22.4%（差异为 35% [95% CI，19.5-50.5]；P <.0001）。在第 52 周时，服用 inebilizumab 的患者中 58.8% 实现了无皮质类固醇、无发作的完全缓解，而服用安慰剂的患者这一比例为 22.4%（差异为 36.5% [95% CI, 21.0-51.9]；P <.0001）。
值得注意的是，与安慰剂组相比，inebilizumab 组每位患者用于 IgG4-RD 控制的平均总糖皮质激素使用量有所减少（分别为泼尼松当量：118mg和 1385 mg）。
inebilizumab 试验期间报告的最常见不良反应是泌尿道感染和淋巴细胞减少症。 关于免疫球蛋白 G4 相关疾病（IgG4-RD）免疫球蛋白 G4 相关疾病（IgG4-RD）是一种慢性、全身性、免疫介导的纤维炎症疾病，可影响身体的多个器官，通常是多个器官。这是一种进行性疾病，可影响多种器官系统，并且通常会随着时间的推移影响多个器官。它的特点是缓解期和不可预测的疾病发作。IgG4-RD 可导致永久性器官损伤，无论是否存在症状。了解器官损伤的表现方式对于及时诊断 IgG4-RD 至关重要。B 细胞是 IgG4-RD 发病机制的核心。在 IgG4-RD 中，表达CD19（CD19+）的 B 细胞被认为会驱动炎症和纤维化过程，并与导致疾病活动的其他免疫细胞相互作用。估计患病人数为 20,000 人美国（全球每 100,000 人中就有 5 人），尽管基于有限的流行病学数据很难确定 IgG4-RD 患者的数量。IgG4 -RD 的典型发病年龄在 50 至 70 岁之间，与许多其他免疫介导疾病不同，IgG4-RD 在男性中比女性更常见。
关于 UPLIZNA（inebilizumab-cdon）
UPLIZNA 是一种人源化单克隆抗体（mAb），可靶向持续消耗导致潜在疾病过程的关键细胞（产生自身抗体的 CD19+ B 细胞，包括浆母细胞和一些浆细胞）。UPLIZNA 在 IgG4-RD 中发挥治疗作用的确切机制尚不清楚。在两次初始输注后，患者每六个月需要注射一剂 UPLIZNA。
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