今年4月，诺华迎来了重要的临床里程碑之一——美国FDA加速批准治疗罕见肾病的创新药物 Vanrafia（阿曲生坦，Atrasentan）。
Vanrafia是一种每日一次的口服药物，用于治疗 原发性IgA肾病（IgAN） 患者的蛋白质积聚问题，尤其适用于存在快速疾病进展风险的患者。根据官方公告，这一风险通常通过尿蛋白与肌酐比值（UPCR）来定义。
IgA肾病是一种慢性疾病，由异常抗体积聚在肾小滤过器中引发，导致肾脏损伤。一些患者可能最终需要透析或肾移植。Vanrafia的推出为这些患者提供了新的希望。
Vanrafia的作用机制为 选择性内皮素A受体拮抗剂，可在现有支持疗法（如肾素-血管紧张素系统抑制剂）基础上使用，还可以与SGLT2抑制剂联合使用。
Vanrafia的加速批准基于 ALIGN试验 的数据。在这项研究中，Vanrafia在治疗36周后较安慰剂显著降低了 36.1%的蛋白尿水平。蛋白尿减少通常被视为IgAN治疗的替代终点，尽管它未必直接转化为肾功能改善。
值得注意的是，ALIGN试验仍在继续，最终目标是证明Vanrafia对患者肾小球滤过率（eGFR）的改善效果。
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