Vorasidenib是一种口服、选择性、高通透性变异异柠檬酸脱氢酶1和2(IDH1/2 )双抑制剂，两种酶) IDH1和IDH2 )基因突变版本存在于肿瘤中时出现的肿瘤代谢物2-。2-HG被认为是IDH突变胶质瘤形成和维持的原因。
??2023年3月，全球制药集团施维雅（Servier）公司宣布，与安慰剂相比，其在研疗法Vorasidinib（AG-881）单药疗法在残留或复发的IDH1/2突变低级别胶质瘤患者的无进展生存期（PFS）方面取得了具有统计学意义和临床意义的改善，符合III期INDIGO试验的主要终点（NCT04164901）。
异柠檬酸脱氢酶（IDH）是参与三羧酸循环的重要酶，催化异柠檬酸转化为α-酮戊二酸（α-KG），此反应是三羧酸循环的限速步骤；IDH有三种亚型，其中，IDH1定位于细胞质和过氧化物酶体中；IDH2和IDH3都存在于线粒体中。其中，IDH1和IDH2的突变与80%以上的低级别胶质瘤和20%的急性髓细胞白血病（AML）相关。
Vorasidenib是一种口服、强效、可逆的脑渗透双重抑制剂，可抑制IDH1和IDH2酶，为潜在“first-in-class”药物，并获得美FDA快速通道认证。
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