去年9月，X4 Pharmaceuticals向美国食品药品监督管理局(FDA)提交了一份新药申请，申请批准Mavorixafor用于治疗12岁及以上患有WHIM(疣、低丙种球蛋白血症、感染和骨髓增生)综合征的患者。
Mavorixafor是一种在研创新的小分子拮抗剂，靶向CXCR4受体。它是专为WHIM综合症和某些类型的慢性中性粒细胞减少症制定的每日一次口服疗法。Mavorixafor此前已经获得FDA授予突破性疗法认定、快速通道资格、孤儿药资格以及罕见儿科疾病资格。
NDA的递交得到了全球性3期关键临床试验4WHIM的支持。这项试验评估每日一次口服mavorixafor在WHIM综合症患者中的疗效和安全性。结果显示，4WHIM试验达主要终点与关键次要终点，即药物组患者体内中性粒细胞与淋巴细胞的绝对数量维持在具临床意义阈值之上的时间，明显优于安慰剂组患者（p<0.0001）。
美国FDA已授予mavorixafor的NDA优先审评资格，如果获批，mavorixafor将有可能成为WHIM综合征患者的首个疗法。
该公司还表示，将继续探索Mavorixafor治疗慢性中性粒细胞减少症，并正在招募特发性、周期性和先天性慢性中性粒细胞减少症患者的2期临床试验。此外，Mavorixafor的3期临床试验预计将于今年上半年开始，用于治疗某些慢性中性粒细胞减少症。
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