2023年3月10日，Acadia制药公司宣布美国FDA已批准Daybue(trofinetide，曲芬尼肽)用于治疗两岁及以上的儿童和成人Rett综合征。目前，Daybue是首个也是唯一一个被批准用于治疗Rett综合征的药物。此前，trofinetide在美国被授予治疗Rett综合征的快速通道和孤儿药资格认定，在欧洲被授予孤儿药资格认定。
【生产企业】Acadia制药公司
【规格】口服溶液：200mg/mL
【商标】Daybue
【通用名】trofinetide
【贮藏】将Daybue直立储存，冷藏温度为2℃至8℃。不要冻结。保持儿童安全盖紧闭。首次开瓶14天后，丢弃任何未使用的Daybue口服液。
【适应症】
Daybue适用于治疗成人和2岁及以上儿童的Rett综合征。
【推荐剂量和给药方法】
1.剂量信息
每日早晚两次口服Daybue。Daybue可以随餐或不随餐服用。
2.给药信息
口服或通过胃造口管给药；通过胃空肠(GJ)管给药的剂量必须通过G端口给药。
应当使用药房经过校准的测量装置，例如口腔注射器或口腔剂量杯，以准确地测量和使用处方剂量，家用量杯不能用于测定剂量。
首次开瓶14天后，丢弃任何未使用的Daybue口服液。
3.服用后剂量遗漏或呕吐
如果错过了一剂Daybue，应如期服用下一剂，剂量不应加倍。如果在服用Daybue后出现呕吐，则不应再服用额外剂量。相反，继续下一个预定剂量。
4.腹泻或体重减轻的剂量调整
建议患者在开始Daybue前停止使用泻药。如果出现严重腹泻，如果怀疑脱水，或者如果体重明显下降，则中断、减少剂量或停止用药。
【警告和注意事项】
1. 腹泻：在研究1和长期研究中，85%接受Daybue治疗的患者出现腹泻。在接受Daybue治疗的患者中，49%的患者在停药后持续腹泻或复发，尽管中断、减少剂量或伴随止泻治疗。96%的病例腹泻程度为轻度或中度。在研究1中，51%接受Daybue治疗的患者使用了止泻药。建议患者在开始Daybue前停止使用泻药。如果出现腹泻，患者应告知医生，考虑开始止泻治疗，并监测水合状态，如有必要，增加口服液体。如果出现严重腹泻或怀疑脱水，应中断、减少剂量或停止用药。
2.体重减轻：在研究1中，接受Daybue治疗的患者中有12%的人体重下降超过基线的7%，而接受安慰剂治疗的患者中只有4%的人体重下降。在长期研究中，2.2%的患者因体重减轻而停止了Daybue治疗。监测体重，如果体重明显下降，应中断、减少剂量或停止服用。
【药物相互作用】
1Daybue对其他药物的影响：Daybue是一种弱的CYP3A4抑制剂；因此，如果与Daybue同时给药，CYP3A4底物的血浆浓度可能会增加。当Daybue与口服CYP3A4敏感底物联合使用时，应密切监测，因为底物血浆浓度的微小变化可能导致严重毒性。
如果与Daybue同时给药，OATP1B1和OATP1B3底物的血浆浓度可能会增加。避免将Daybue与OATP1B1和OATP1B3底物同时使用，因为底物血浆浓度的微小变化可能导致严重的毒性。
【不良反应】
1、 Daybue可能会引起副作用，包括：腹泻。腹泻是一种常见的副作用，有时会很严重。腹泻可能会导致你体内水分流失过多(脱水)。如果您在服用Daybue期间出现腹泻，请告知您的医生。您的医生可能会要求您多喝水或根据需要服用止泻药。
2、 体重减轻：Daybue可以导致体重减轻。如果您在使用Daybue治疗期间发现体重下降，请告知您的医生。
3、 Daybue最常见的副作用包括腹泻和呕吐。
【在特殊人群中使用】
1、 妊娠：没有足够的数据表明孕妇使用Daybue存在发育风险。妊娠动物口服Daybue后，血浆暴露剂量低于临床使用剂量，未观察到不良发育影响。
2、 哺乳期：没有关于母乳中是否存在Daybue或其代谢物、对母乳喂养婴儿的影响或对泌乳量的影响的信息。应考虑母乳喂养对发育和健康的益处，以及母亲对日间母乳喂养的临床需求，以及日间母乳喂养或潜在母体疾病对母乳喂养婴儿的任何潜在不利影响。
3、 儿科用药：Daybue治疗Rett综合征的安全性和有效性已在2岁及以上的儿科患者中得到证实。一项为期12周的随机、双盲、安慰剂对照研究(研究1)确定了Daybue治疗5岁及以上儿童患者Rett综合征的安全性和有效性，该研究包括108名5岁至12岁以下的儿童患者和47名12岁至17岁以下的儿童患者。研究1的证据以及13名2至4岁儿童患者接受Daybue治疗12周的药代动力学和安全性数据支持在2至4岁患者中使用Daybue。对小于2岁的儿童患者的安全性和有效性尚未确定。幼年动物数据口服Daybue (0、150、300或1000 mg/kg，每日两次；0、300、600或2000毫克/千克/天)对13-14至28周龄大鼠的生长或神经行为功能没有产生不利影响。测试的最高剂量下的血浆暴露量与推荐剂量下儿科患者的血浆暴露量相似。口服Daybue (0、150、300或1000mg/kg，每日两次；0、300、600或2000毫克/千克/天)对幼鼠进行为期10周的给药，未对性成熟或生殖功能产生不利影响。测试的最高剂量下的血浆暴露量与推荐剂量下儿科患者的血浆暴露量相似。
4、 老年用药：Daybue的临床研究不包括65岁及以上的患者，以确定他们的反应是否与年轻患者不同。已知这种药物主要通过肾脏排泄。因为老年患者更有可能肾功能下降，所以监测肾功能可能是有用的。
5、 肝损伤：尚未进行专门的临床研究来评估Daybue在肾功能损害受试者中的药代动力学。由于该药物主要通过肾脏清除，因此不建议中度或重度肾功能损害患者服用Daybue。
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