2022年3月18日，Marinus Pharmaceuticals制药公司宣布，美国食品药品监督管理局( FDA )批准将Ztalmy (甘氨噻酮)口服混悬液用于治疗细胞周期蛋白依赖激酶样5缺乏症(CDD，一种罕见的遗传性癫痫)相关的癫痫发作，患者年龄为2岁及以上。
CDD是一种危重少见的遗传疾病，以早发、难以控制的癫痫发作和严重神经发育障碍为特征。 它依赖细胞周期蛋白至激酶样5(CDKL5 )基因，位于x染色体上。该CDKL5基因可产生对大脑正常发育和功能重要的蛋白质。
值得一提的是，Ztalmy是最初、唯一获得FDA认可的治疗方法，专门用于2岁以上患者中与细胞周期蛋白依赖激酶样5缺乏症( CDD )相关的癫痫发作。
Ztalmy在CDD中的批准基于3期灯盏花素双盲对照试验数据，其中101名患者随机分组，接受Ztalmy治疗的个体28天主要运动性癫痫发作频率中位数下降30.7%，而接受安慰剂治疗的个体中位数下降6.9%，达到试验的主要终点( p=0.0036 )。 在Marigold open label extension的研究中，接受Ztalmy治疗至少12个月的患者( n=48 )主要运动性癫痫发作频率平均下降49.6%。
在临床开发计划中，Ztalmy证明了其有效性、安全性和耐受性，Ztalmy组中最常见的不良反应(发生率大于/5，至少是安慰剂的两倍)是嗜睡、发热、唾液分泌过多和季节性过敏。
此前，FDA在优先评审下对Ztalmy进行了评审，并对Ztalmy孤儿药和少见儿科疾病指定了CDD的治疗。 随着批准，FDA将颁发少见的儿科疾病优先审查证书( PRV )。
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