2021年11月19日，美国食品药品监督管理局FDA批准了BioMarin制药公司研发的Voxzogo（vosoritide，伏索利肽），用于治疗5岁及以上伴有开放性骨骺（生长板）的软骨发育不全儿童患者，可促进线性生长。值得一提的是，该药是FDA批准的第一个治疗儿童软骨发育不全的药物。
【适应症】
增加5岁及以上骨骺开放的软骨发育不全儿童患者的线性生长。
【剂量和给药方法】
剂量取决于孩子的体重，每日皮下注射一次
1. 请参阅孩子的处方随附的详细使用说明，了解有关在家中储存、准备和注射 Voxzogo的正确方法的说明。
2. 如果医生同意看护人在家中注射 Voxzogo，则孩子的看护人应该接受有关准备和注射 Voxzogo 的正确方法的培训。 在孩子的医护人员未展示正确的使用方法之前，不要尝试注射 Voxzogo。
3. 孩子应该在注射前 1 小时内进食并喝大约 8 至 10 液体盎司（1液体盎司= 29.57ml）。
4. 剂量：取决于孩子的体重。按照医护人员的医嘱使用的 Voxzogo相应的强度和剂量。
儿童软骨发育不全症新药！Voxzogo（vosoritide，伏索利肽）用药指南_香港济民药业
5. 若不确定何时何时注射 Voxzogo，请联系医护人员。 不要比医嘱指示的更频繁地给予 Voxzogo。
6. 错过剂量：根据医护人员的医嘱按时给药。 若错过了一剂 Voxzogo，可以在预定注射时间的 12 小时内给予。 如果超过 12 小时，请勿给予错过的剂量，根据通常时间表给予下一个每日剂量。
7. 医护人员会监测孩子的成长情况，并在确定孩子不再能够成长时指导停止使用 Voxzogo。请遵医嘱及时停止给孩子注射Voxzogo。
【不良反应】
最常见的不良反应包括：注射部位反应（发红、瘙痒、肿胀、瘀伤、皮疹、荨麻疹、疼痛）；呕吐；关节痛；血压下降和腹痛等。
【警告和注意事项】
患低血压的风险。Voxzogo可能会暂时降低一些人的血压。为了帮助降低低血压及其症状(头晕、疲倦或恶心)的风险，孩子应该在注射Voxzogo前1小时内进食并喝大约8到10液体盎司（1液体盎司= 29.57ml）。
【特殊人群中的使用】
1.目前尚不清楚本品对5岁以下儿童软骨发育不全是否有效。
2.怀孕或计划怀孕：目前还不清楚Voxzogo是否会伤害未出生的婴儿。
3.正在母乳喂养或计划母乳喂养：目前还不清楚Voxzogo是否会进入的母乳中。
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