8月29日罗氏制药公司宣布，欧洲委员会( EC )批准了Evrysdi(risdiplam)的标签扩展，纳入了2个月以下脊髓性肌萎缩症( SMA )的儿科患者。Evrysdi于2021年3月在欧洲获得批准，用于治疗超过两个月的SMA患者。
上个月，欧洲药品管理局的人在药品委员会上提出了积极的意见，建议出生后使用Evrysdi。 目前，该药在美国和欧盟适用于从无症状新生儿(症状前)到老年人的所有年龄段的患者。该药于2022年首次获得FDA批准用于儿童和成人的SMA。
Evrysdi是运动神经元存活蛋白2(SMN2 )剪接修饰因子，以导致运动神经元存活蛋白( SMN )缺乏的染色体5q变异为靶点，通过增加和维持中枢神经系统和外周组织SMN蛋白的产生来治疗该病。经批准用于SMN2拷贝数为1~4的I型、II型或III型SMA的治疗。
Evrysdi是与SMA财团和PTC Therapeutics合作开发的。 该药可作为家庭日常治疗口服或通过通气管给药。目前用于2个月以下婴儿的患者除Evrysdi外，还有Spinraza和Zolgensma，前两种治疗方法都需要长期治疗，而Zolgensma是一次性基因治疗。
Evrysdi的批准基于非盲期试验( NCT03779334 )的中期数据，该试验对象为基因诊断并出现症状前的I型SMA患者，从出生到6周龄。包括分析在内的6名婴儿均经过1年的Evrysdi治疗后，无需长期通气即可坐下呼吸。 一年后，这6个孩子中，4个能站立，3个能独立行走。中期分析还显示Evrysdi在症状前婴儿中的安全性与以前症状性SMA患者中的安全性一致。 Evrysdi常见不良反应包括发热、腹泻、皮疹、呼吸道感染、便秘和呕吐。
Evrysdi还在2至10岁SMA患者的/期试验( NCT05115110 )中评估了与实验性抗肌生长抑制素分子gym329(ro7204239 )的联合疗法。
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