美国食品药品监督管理局( FDA )已批准PI3K/AKT/mTOR通路脑渗透抑制剂paxalisib作为孤儿药，作为不典型横纹肌样和畸形样肿瘤患者的潜在治疗选择。
目前，paxalisib正在太平洋儿科神经肿瘤联盟赞助的2期试验( NCT05009992 )中进行研究。 该研究结合了用于治疗弥漫性中线神经胶质瘤患者的几种研究药物，弥漫性中线神经胶质瘤包括DIPG。
研究的主要目标是6个月无进展生存期( PFS )和7个月总生存期( OS )。 这项研究的初始数据将于2023年发表。
“儿童脑癌已经成为paxalisib项目的重要关注领域。Kazia Therapeutics Limited首席执行官詹姆斯加纳的MBBS在新闻发布会上说：“我们已经和世界领先的几位研究者多年合作，研究弥漫性内在的脑桥胶质瘤[DIPG]。这是最具侵袭性的儿童癌症之一。 根据医学博士Jeffrey Rubens和约翰霍普金斯医学院同事在AACR会议上提交的最新数据，该药还可能提高AT/RT的疗效。AT/RT是另一种形式的儿童脑癌，目前治疗方法疗效不佳。 这对paxalisib来说是一个重要的新机会，我们将继续与合作者和顾问积极探索。 ”
在此之前，2018年2月paxalisib被指定为胶质母细胞瘤的孤儿药物，2020年8月被指定为恶性胶质瘤的孤儿药物。 2020年8月，美国食品药品管理局还授予代理快速通路指定胶质母细胞瘤。
现已开发用于治疗成人原发性脑癌中最常见、最具侵袭性的胶质母细胞瘤患者。
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