恶性血管周上皮样细胞瘤是一种少见的侵袭性肉瘤，常存在TSC1和/或TSC2基因突变，导致mTOR通路活化，这是治疗该病的合理靶点。 Fyarro是与人血清白蛋白结合的mTOR抑制剂。 目前，它是该病晚期患者唯一经FDA批准的治疗方案，批准后不久将《NCCN指南》纳入该病唯一首选治疗方案。
2021年11月23日，根据Aadi Bioscience公司的新闻发布会，美国食品和药物管理局( FDA )批准了假手术( sirolimusprotein-bound particles [ albumin-bound ] )，也称为nab-sirolimus，西罗莫司白蛋白结合纳米粒，具体适应证是治疗局部晚期、不可切除或转移性恶性血管周上皮样细胞瘤( PEComa )的成人患者。
该批准基于多中心2期AMPECT研究( NCT02494570 )的数据，该研究评估了Fyarro在34名18岁以上晚期恶性血管周上皮样细胞瘤成人中的疗效。 患者每周接受Fyarro静脉注射，直到疾病发展或出现不可接受的毒性。 主要目标是整体响应率( ORR )。
结果31例可评估患者中，确认的ORR占39%(n=12/31； 95%CI，22~58 )，其中2名患者在长期随访后达到完全应答。中位随访36个月后，中位应答持续时间尚未完成，范围5.6个月至55.5个月以上。受访者中，92%的患者有至少6个月的应答，67%的患者有至少12个月的应答，58%的患者有至少2年的应答。
“在我们的AMPECT试验中，Fyarro对未使用mTOR抑制剂的局部晚期不可切除或转移性血管周上皮样细胞瘤患者呈现持续应答，具有可接受和可控的安全性。”关键的AMPECT注册考试主要研究员Andrew Wagner医学博士在新闻发布会上说。
Fyarro不能用于有西罗莫司、其他雷帕霉素衍生物或白蛋白严重过敏史的患者。 治疗还与口腔炎、骨髓抑制、感染、低钾血症、高血糖、间质性肺病、出血和过敏反应有关。
Fyarro最常见的不良反应( 30%以上)包括口腔炎、疲劳、皮疹、感染、恶心、水肿、腹泻、筋骨疼痛、体重减轻、食欲下降、咳嗽、呕吐和味觉障碍。
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