2022年11月22日，CSL Behring宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)批准了第一个一次性基因疗法Hemgenix，用于治疗18岁以上血友病B患者。Hemgenix现已被批准用于ix因子预防疗法，治疗目前患有威胁生命或历史的出血或反复严重自愿出血的血友病B的成人。
Hemgenix是为治疗B型血友病而批准的第一种基因疗法，此次批准为血友病B患者提供了新的治疗选择，
一次性输液后几年内产生更高的持续IX因子水平。
[生产企业] CSL Behring公司
[规格] HEMGENIX提供试剂盒，包含10 ~ 48个一次性小瓶，每个试剂盒配置根据患者的体重构成剂量单位。HEMGENIX的标称浓度为1*1013 gc/mL。
每个小瓶都含有10毫升以上的药品。
[商标] Hemgenix
[通用名称] etranacogene dezaparvovec
[保存]
Hem genix的运输温度为2 ~ 8。
拿到药后，将HEMGENIX小瓶存放在2~ 8的冰箱里。
使用前，请将HEMGENIX保存在原始纸盒中。
稀释后给药前要避光保存。
稀释后，将HEMGENIX储存在避光的输液袋中。
将稀释的HEMGENIX储存在温度为15到25的输液袋中。
准备剂量后24小时内注入稀释的产品。
[Hemgenix适应证]
HEMGENIX是一种基于腺病毒载体的基因疗法，适用于患有血友病B(先天性因子IX缺乏症)的成年人，适用于目前使用因子IX预防疗法、目前或过去有威胁生命的出血或严重自发性出血反复的成年人。
[Hemgenix推荐剂量和给药方法]
一、患者选择
仅用于一次性静脉输液，进行患者选择：因子IX抑制剂效价测试。如果因子IX抑制剂的检查结果为阳性，请在约两周内进行重新检查。如果初始测试和复检结果都是阳性，请不要对该患者使用HEMGENIX。
进行肝脏健康评估，包括：酶试验[丙氨酸氨基转移酶(ALT)、天冬氨酸氨基转移酶(AST)、碱性磷酸酶(ALP)和总胆红素]]，肝脏超声和弹性成像。如果出现放射性肝脏异常和/或持续肝酶升高，
考虑咨询肝病学家，以评估HEMGENIX的适用性。二、剂量
HEMGENIX的推荐剂量为每公斤2*1013份基因组拷贝(GC)(或每公斤2毫升)，稀释为0.9%氯化钠溶液(生理盐水)，然后注入静脉。
计算剂量如下：HEMGENIX剂量(单位：毫升)=患者体重(单位：千克)*2、乘数2为每千克剂量(2*1013微克/千克)，每毫升HEMGENIX溶液的基因组拷贝数(2
要稀释的患者的HEMGENIX剂量的总体积可能小于所需小瓶的总体积。
[Hemgenix副作用]
1、Hemgenix可引起荨麻疹、呼吸困难、面部、嘴唇、舌头或颈部肿胀、胸痛或胸痛、头痛、腹痛、眩晕、颤抖、脸红、皮疹、高血压等严重副作用。如果你有上述症状，请立即就医。
2.Hemgenix最常见的副作用包括肝酶升高、头痛、流感等症状、疲劳、恶心和不适。
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