2023年3月10日，Acadia制药公司宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)批准Daybue(trofinetide，曲芬尼肽)治疗2岁以上儿童和成人雷特综合症。
Daybue现在是第一个也是唯一一个被批准用于治疗雷特综合症的药物。在此之前，trofinetide在美国被授予治疗Rett综合征的快速通道和孤儿药资格，在欧洲被授予孤儿药资格。
[生产企业] Acadia制药公司
[规范]口服溶液：200毫克/毫升
[商标] Daybue
[通用名称] trofinetide
[储存] Daybue直立储存，冷藏温度在2到8之间。
[Daybue(trofinetide)，TROFINETIDE(TROFINETIDE)适应症]Daybue适合治疗成人和2岁以上儿童的Rett综合征。
[TROFINETID，推荐剂量和给药方法]
一、剂量信息
根据表1中患者的体重，每天早晚服用两次代步。Daybue可以和饭一起吃，也可以和饭一起吃。
Daibu(TROFINETIDE)中文说明书-价格-适应症-不良反应及注意事项_香港济民药业
二、关于药物传递
口服给药或通过胃造口给药；通过胃肠工厂(GJ)给药的剂量必须通过G口给药。
药店必须使用校准的测量装置(如口服注射器或口服剂量杯)准确测量和使用处方剂量，家用量杯不能用于测量剂量。
第一次开瓶14天后，所有未使用的戴维饮料都被销毁了。
第三，服用后剂量缺失或呕吐
如果错过了一剂Daybue，就要如期服用下一剂药，剂量不能翻倍。如果服用Daybue后出现呕吐，则不应服用额外剂量。相反，继续下一个预定剂量。
四、腹泻或减肥剂量调整
患者在开始戴布之前最好停止使用泻药。严重腹泻、怀疑脱水或体重明显下降时，会出现中断、剂量减少、停止使用药物等情况。
【Daybue(trofinetide，曲芬尼肽)药物相互作用】
1、 Daybue对其他药物的影响
Daybue是一种弱的CYP3A4抑制剂；因此，如果与Daybue同时给药，CYP3A4底物的血浆浓度可能会增加。当Daybue与口服CYP3A4敏感底物联合使用时，应密切监测，
因为底物血浆浓度的微小变化可能导致严重毒性。与Daybue同时给药会增加OATP1B1和OATP1B3基质的血浆浓度。请勿将Daybue与OATP1B1和OATP1B3气质一起使用。基质血浆浓度的微小变化会导致严重的毒性。
[Daybue(trofinetide，trofinetide，trofinetide)副作用]
1、戴布会引起副作用：腹泻。腹泻是常见的副作用，有时会很严重。腹泻会导致体内水分流失过多。服用Daybue期间如果出现腹泻症状，请通知医生。
你的医生可以要求你多喝水或根据需要服用泻药。
2.减肥：戴布可能导致减肥。在使用Daybue治疗期间，如果发现体重减轻，请通知医生。
3、戴布最常见的副作用是腹泻和呕吐。
[Daybue(trofinetide，trofinetide，trofinetide)用于特殊人群]
1、怀孕。
没有足够的资料表明孕妇使用Daybue时有发育危险。妊娠动物口服Daybue后血浆暴露量低于临床使用量，未观察到不良发育影响。
2、哺乳期。
可以看到每日母乳喂养或潜在母体疾病对母乳喂养婴儿的不利影响。
3、儿科药物。
Daybue治疗Rett综合征的安全性和疗效已在2岁以上儿科患者中得到确认。
为期12周的随机、双盲、安慰剂对照研究(研究1)确认了5岁以上儿童患者Rett综合征的安全性和有效性。
该研究包括108名5至12岁以下儿童患者和47名12至17岁以下儿童患者。
研究1的证据和13名2 ~ 4岁儿童患者接受Daybue治疗12周的药代动力学和安全数据，支持在2 ~ 4岁患者中使用Daybue。2岁以下儿童患者的安全性和有效性尚未确定。
幼年动物数据口服戴博(0、150、300或1000毫克/千克，每天两次；0、300、600或2000毫克/千克/天)对13-14 ~ 28周龄小鼠的生长或神经行为功能没有不利影响。
测试的最大剂量下血浆暴露量与建议剂量下儿科患者血浆暴露量相似。口服Daybue (0、150、300或1000毫克/千克，
每天两次0、300、600或2000毫克/千克/天测试的最大剂量下血浆暴露量与建议剂量下儿科患者血浆暴露量相似。4、老年人用药。
Daybue的临床研究不包括65岁以上的患者，以确认他们的反应是否与年轻患者不同。据悉，这种药主要通过肾脏排泄。老年患者很可能肾功能下降，因此监测肾功能可能有用。
5、肝脏损伤。
目前尚未进行专门的临床研究，以评估肾功能损伤对象中Daybue的药代动力学。这种药主要通过肾脏清除，所以中度或重度肾功能损伤患者最好不要服用Daybue。
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