AR101（enzastaurin）在欧洲被授予治疗EDS综合征的孤儿称号

 

      Aytu BioPharma公司是一家专注于开发和商业化新型疗法的制药公司，近日该公司宣布，欧盟委员会授予 PKCβ 抑制剂AR101（enzastaurin）孤儿药资格，用于治疗 Ehlers-Danlos 综合征（ EDS），一组罕见的遗传性结缔组织疾病，包括严重的亚型血管 EDS (VEDS)。该指定基于欧洲药品管理局 (EMA COMP) 孤儿药品委员会的积极意见。美国FDA此前授予 AR101 用于治疗 Ehlers-Danlos 综合征（包括VEDS）的孤儿药资格。Aytu 计划在 2022 年年中启动其预防试验，以评估 AR101 在 COL3A1 确诊 VEDS 患者中的安全性和有效性。

 

 

      “我们很高兴被欧盟委员会授予孤儿称号。VEDS 是一种破坏性的遗传性结缔组织疾病，目前尚无批准的治疗方法，我们很高兴看到监管机构认识到迫切需要将治疗方法引入需要它们的罕见病患者，”Aytu BioPharma 首席执行官 Josh Disbrow 说。“我们正准备在今年年中启动我们的 PREVEnt 注册研究，该研究将评估 AR101作为美国和欧洲研究地点患者 VEDS 的一流治疗方法。”

 

      欧盟的孤儿指定是由欧盟委员会根据 EMA COMP 发布的积极意见授予的。要获得资格，研究药物必须旨在治疗严重衰弱或危及生命的疾病，在欧盟影响不到 10,000 人中的 5 人，并且必须有足够的非临床或临床数据表明研究药物可能在临床上产生相关结果。EMA 孤儿指定为公司提供了某些好处和激励措施，包括临床协议援助、某些国家/地区的健康技术评估的差异化评估程序、获得在所有欧盟成员国有效的集中营销授权程序、降低监管费用和 10 年的市场独占权.

 

      关于血管 Ehlers-Danlos 综合征 (VEDS)：血管性 Ehlers Danlos 综合征 (VEDS) 是 Ehlers-Danlos 综合征的严重亚型，影响全世界 50,000 人中的 1 人，由 COL3A1 基因的致病变异引起，该基因编码 III 型前胶原蛋白链，这是血管壁和中空的主要蛋白质器官。VEDS 通常在儿童时期被诊断出来，其特点是动脉瘤、夹层和破裂、肠破裂和妊娠子宫破裂。25% 的 VEDS 患者在 20 岁时首次出现并发症，超过 80% 的患者在 40 岁时出现至少一种并发症。VEDS 是一种毁灭性的疾病，VEDS 患者的中位寿命为 51 岁. VEDS 没有 FDA 批准的疗法。

 

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