BioCryst Pharmaceuticals公司近日宣布，英国（UK）国家健康与护理卓越研究所（NICE）已推荐 ORLADEYO(berotralstat) 用于预防符合条件的 12 岁及以上患者每月至少发作两次遗传性血管性水肿 (HAE) 的复发性发作。根据该建议，英格兰、威尔士和北爱尔兰的 HAE 患者将能够获得首次口服、每日一次的治疗，以常规预防复发性 HAE 发作。
“HAE 是一种非常罕见的遗传病，如果不及时治疗可能会致命。病情的不可预测性严重影响了患者及其家人的生活质量，”HAE UK 首席执行官 Laura Szutowicz 说。“NICE 关于 berotralstat 的决定意味着符合条件的患者和临床医生对于这种终生疾病有另一种治疗选择。”
“我们为 HAE 患者感到兴奋，NICE 的这项建议为英国患者提供了首次口服、每日一次的治疗，以实现症状控制并减轻 HAE 的负担。BioCryst 首席商务官 Charlie Gayer 说。
该决定是在欧盟委员会 (EC) 于 2021 年 4 月获得 ORLADEYO 的营销授权并于 2021 年 5 月获得英国药品和保健品监管局 (MHRA) 的批准之后做出的。苏格兰药物联盟 (SMC) 决定将 ORLADEYO 用于 HAE 患者预计在 2022 年上半年，英国国民健康服务体系 (NHS) 将在苏格兰实施。
NICE 的建议基于 APeX-2 3 期试验的结果，其中 ORLADEYO 达到了其主要终点，与安慰剂相比，在 24 周时显着减少了 HAE 发作。这种降低持续了 96 周，与基线相比，在试验的第 25-96 周期间，患者的平均每月发作率平均降低了 80%，如欧洲过敏学会和欧洲科学院提供的长期数据所示。 2021 年临床免疫学 (EAACI) 混合大会。 ORLADEYO 在治疗期间总体耐受良好，与第 1 部分（第 0-24 周）和第 2 部分相比，第 3 部分（第 49-96 周）报告的药物相关不良事件较少（第 25-48 周）。
关于 ORLADEYO (berotralstat)
ORLADEYO (berotralstat) 是第一种也是唯一一种专门设计用于预防 12 岁及以上成人和儿童患者遗传性血管性水肿 (HAE) 发作的口服疗法。每天一粒 ORLADEYO 胶囊可通过降低血浆激肽释放酶的活性来预防 HAE 发作。
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