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NFX-179治疗1型皮肤神经纤维瘤病获孤儿药物指定
[ 人气:182 | 日期: 2021-08-18 | 返回 | 打印 ]

     NFlection Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司,专注于为罕见的 RASopathies 开发新的候选药物,近日宣布美国食品和药物管理局 (FDA) 已授予该公司孤儿药NFX-179 用于治疗 1 型皮肤神经纤维瘤病的药物名称。 NFX-179 是一种局部、一流的“软” MEK 抑制剂,目前正在 1 型皮肤神经纤维瘤病患者的 2 期临床试验中进行评估。
 
     在美国,1 型皮肤神经纤维瘤病的患病率估计在 100,000 至 120,000 之间。皮肤神经纤维瘤是从皮肤或皮下的小神经生长的肿瘤,通常在青春期前后出现小或大的肿块。随着年龄的增长,个体通常会患上更多的皮肤神经纤维瘤。碰撞时这些可能会毁容、发痒或疼痛。尽管它们是良性的,但它们可能会导致严重的问题(例如,抑郁、孤立等)并且可能需要手术切除。
 
     NFlection 总裁兼首席执行官 Christopher Powala 表示:“获得 NFX-179 的孤儿药指定是 NFX-179 Gel 开发用于治疗皮肤神经纤维瘤病的另一个重要里程碑。“我们对在临床上取得的进展感到高兴,并相信 NFX-179 Gel 是治疗 RASopathies(如皮肤神经纤维瘤病)的重要新疗法,我们期待 NFX-179 Gel 进入 2b 期。”
 
     关于 NFX-179
 
     NFX-179 是一种研究性丝裂原活化蛋白激酶激酶 (MEK) 抑制剂。NFX-179 是一种“软”(代谢不稳定)药物,当配制成用于局部应用的 NFX-179 凝胶时,旨在集中在皮肤作用部位,但在体循环中降解,从而显着减少副作用全身可用的 MEK 抑制剂。NFlection 正在开发 NFX-179 Gel,用于治疗 RASopathies,例如 1 型皮肤神经纤维瘤病、免疫抑制剂介导的皮肤鳞状细胞癌和先天性胎记。
 
     关于 NFlection Therapeutics, Inc.
 
     NFlection Therapeutics 专注于发现和开发针对罕见疾病的有效靶向疗法。NFlection 主要涉及由 Ras/Raf/MEK/ERK 通路的异常激活驱动的罕见疾病,称为 RASopathies。NFlection 正致力于通过开发一流的软 MEK(丝裂原活化蛋白激酶激酶)抑制剂作为局部治疗来解决 RASopathies,以减轻或治疗 1 型神经纤维瘤病、先天性胎记和免疫抑制剂介导的鳞状细胞癌中的皮肤神经纤维瘤。NFlection 的局部 MEK 抑制剂旨在在循环中快速降解以避免全身性副作用。


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