罗氏集团的成员基因泰克今天公布了 IIIb 期 STASEY 研究的最终分析结果，该结果证实Hemlibra (emicizumab-kxwh) 具有良好的安全性，符合 III 期 HAVEN 临床计划。在患有 A 型血友病的成人和青少年中分析，长期 Hemlibra 治疗中没有发现新的安全信号，其中有凝血因子 VIII 的抑制剂，即血友病 A 患者中缺失或有缺陷的凝血蛋白。
“随着治疗前景的发展，确定药物对 A 型血友病患者的长期获益/风险状况仍然是社区的首要任务，”首席医疗官兼负责人 Levi Garraway 医学博士说。“这些结果进一步证明了 Hemlibra 对患有 VIII 因子抑制剂的血友病 A 患者有利的安全性特征，他们在历史上面临着重大的治疗挑战。”
近三分之一的重度 A 型血友病患者会产生因子 VIII 抑制剂，即结合并阻断替代因子 VIII 功效的抗体。患有凝血因子 VIII 抑制剂的血友病 A 患者发生更频繁出血的风险更大，包括危及生命的出血，并且与没有凝血因子 VIII 抑制剂的血友病患者相比，他们在日常生活中可能面临更大的挑战。Hemlibra 已在全球 100 多个国家获得批准，用于治疗具有因子 VIII 抑制剂的血友病 A 患者。
STASEY 研究的最终分析包括来自 193 名患有因子 VIII 抑制剂的血友病 A 患者的数据，这些患者每周接受一次 Hemlibra 预防治疗长达两年（中位治疗持续时间为 103.1 周）。该分析没有显示任何与 Hemlibra 相关的血栓性微血管病或严重血栓性事件（在出血性疾病患者中观察到的不良事件 [AE]）的新病例。在 STASEY 研究中，10% 或更多人发生的最常见 AE 是关节痛（关节痛；17.1%）、普通感冒症状（鼻咽炎；15.5%）、头痛（15.0%）、注射部位反应（ISR）（11.4 %）和发烧（发热；10.9%）。35 人 (18.1%) 报告了 Hemlibra 相关 AE，其中 ISR 最为常见 (9.8%)。
此外，STASEY 研究强调 Hemlibra 与抗药物抗体 (ADA) 发展的低发生率相关。十名 (5.2%) 参与者的 ADA 检测呈阳性，其中五名 (2.6%) 被归类为在体外具有中和作用的 ADA。在所有 10 名参与者中，ADA 的发展不影响 Hemlibra 的疗效或安全性；没有一个参与者患有导致 Hemlibra 血浆浓度降低的 ADA，并且没有一个 ADA 阳性参与者经历了治疗性出血。此外，随着时间的推移，ADAs 消失了，因为所有研究参与者在上次访问时的 ADAs 检测结果均为阴性。
Hemlibra 还在 STASEY 研究中继续证明有效的出血控制，82.6% 的参与者没有经历需要治疗的出血事件。年化出血率与先前报告的来自关键 HAVEN 研究的观察结果一致。
Hemlibra 在全球 100 多个国家被批准用于治疗具有 VIII 因子抑制剂的血友病 A 患者，在全球 80 多个国家（包括美国、欧盟和日本）被批准用于治疗无 VIII 因子抑制剂的血友病 A 患者。
关于 Hemlibra：Hemlibra 是一种双特异性因子 IXa 和因子 X 导向的抗体。它旨在将因子 IXa 和因子 X，即激活自然凝血级联反应和恢复血友病 A 患者凝血过程所需的蛋白质结合在一起。Hemlibra 是一种预防性（预防性）治疗，可通过每周、每两周或每 4 周一次在皮下（皮下）注射即用型溶液进行给药。
Hemlibra 在美国的适应症:这种处方药，用于预防或减少成人和儿童、新生儿和更大年龄的血友病 A 伴或不伴 VIII 因子抑制剂的出血发作频率。
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