Pharmacy Times采访了宾夕法尼亚大学卫生系统 Penn Medicine 的临床药学专家 Craig Freyer、药学博士、BCOP 和纪念斯隆-凯特琳癌症中心的肿瘤药学专家 Andrew Lin、药学博士、BCOP，讨论他们在最近的 ATOPP 2021 峰会重新审视了嵌合抗原受体 T 细胞 (CAR-T) 疗法的原因、对象和位置。
Alana Hippensteele：关于目前已批准的 CAR-T 产品在治疗中的作用，数据表明了什么？
Craig Freyer：数据在许多情况下看起来都非常有希望。我认为，如果您查看 FDA 批准的 CAR-T 疗法的第一个适应症，即 tisagenlecleucel，用于儿童和 25 岁以下的复发难治性环境中的年轻人，我们会看到患者人群中 5 - 年总生存期和对联合化疗的反应相当有限，完全缓解和完全缓解且计数不完全恢复率超过 80%，并且几乎所有这些反应都是微小残留疾病阴性反应。
因此，即使在对最终没有进行同种异体干细胞移植的患者的研究中，我们也看到许多患者获得了深度和持久的缓解。因此，我认为在儿科和青年急性淋巴细胞白血病 (ALL) 环境中，与联合化疗相比，CAR-T 细胞对年轻人群的作用在这个时间点得到了很好的定义，尽管当然没有对头或随机比较。
我认为在非霍奇金淋巴瘤环境中，特别是在大细胞淋巴瘤中，我认为我们正在越来越多地了解 CAR-T 疗法在该人群中的益处。我们有来自 SCHOLAR-1 研究的先前数据，该研究主要着眼于当时复发难治性大细胞淋巴瘤的护理联合化疗标准。
我们看到响应是有限的，因为这些响应通常不持久。当然，从历史上看，如果这些人对挽救性化疗至少有部分反应甚至完全反应，我们帮助他们进行自体干细胞移植，但即使在那种情况下，许多患者，尤其是高危患者，也不会没有长期持久的反应。
所以，如果你看看 CAR-T 在大细胞淋巴瘤环境中的作用，axicabtagene ciloleucel 的 ZUMA-1 研究、tisagenlecleucel 的 JULIET 研究以及 lisocabtagene maraleucel 的 TRANSCEND-NHL-001 研究的数据，你看回复率相当不错。总体响应从大约 50% 到 80% 不等，其中大约 40% 到 55% 的人有完整的响应。
我们正在对这些患者群体进行更长时间的随访，以了解反应的持久性，但在 12 个月时，我们看到大约一半的人在接受 CAR-T 治疗后仍处于缓解状态。同样，我们没有任何数据直接将其与随后自体移植的抢救性化疗进行比较，但从 SCHOLAR-1 和其他队列中的先前系列数据来看，这些数字看起来确实有利于患者的长期结果。
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