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口服疗法Evrysdi治疗脊髓性肌萎缩症
[ 人气:72 | 日期: 2021-04-18 | 返回 | 打印 ]

    罗氏(Roche)近日公布了口服药物Evrysdi(risdiplam)治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)全球性2/3期FIREFISH研究第2部分新的2年数据。
 
   该研究在入组时年龄为1-7个月大的有症状1型SMA婴儿中开展。数据显示,在12个月至24个月期间,Evrysdi继续改善运动功能,包括无支撑坐立的能力。
 
   研究还表明,Evrysdi继续提高存活率,提高口服喂养能力,减少对永久性通气的需要。探索性数据表明,与1型SMA的自然病程相比,Evrysdi继续改善吞咽能力、减少住院率。Evrysdi的安全性符合其既定的安全状况。这些长期数据建立在FIREFISH研究第2部分的一年期关键发现的基础上,并将在2021年4月17日至22日举行的第73届美国神经病学学会(AAN)年会上发布。
 
   来自2项关键临床试验的数据证实,Evrysdi对2个月及以上的婴儿、儿童、成人患者均有效,在不同年龄和疾病严重程度(包括1型、2型、3型)SMA患者中均使运动功能获得临床意义的改善。接受Evrysdi治疗的婴儿,能够在没有支撑的情况下坐立至少5秒钟,这是SMA疾病自然病程中无法实现的关键运动里程碑。此外,与自然病史相比,Evrysdi还提高了无永久通气生存率。
口服疗法Evrysdi治疗脊髓性肌萎缩症2年:持续改善运动功能和存活率,已在中国提交上市申请!_香港济民药业
关于FIREFISH研究的主要终点
 
   FIREFISH研究的主要终点是婴儿在12个月时能够在没有支撑的情况下至少坐立5秒钟的百分比。

   数据显示,在治疗12个月时,接受Evrysdi治疗的婴儿在没有支撑的情况下至少能坐5-30秒。24个月的数据显示,与第12个月相比持续改善:采用贝利婴幼儿发育量表第三版(BSID-III)大运动量表进行衡量,24个月时有61%(25/41)、12个月时有29%(12/41)能够在没有支撑的情况下坐至少5秒,24个月时有44%(18/41)、12个月时有17%(7/41)能够在没有支撑的情况下坐至少30秒。重要的是,接受Evrysdi治疗的婴儿在24个月时仍能保持口服喂养的能力(92%;35/38)。此外,探索性数据表明,吞咽能力维持相似(95%;36/38)。在疾病自然病程中,年龄超过12个月的1型SMA婴儿通常需要喂养支持。
 
   治疗24个月后,93%的婴儿(38/41)存活。83%的婴儿(34/41)在24个月后存活并脱离永久性通气,与疾病自然病程相比表现改善。在12个月到24个月之间没有新的死亡病例。而如果不进行治疗,婴儿死亡或永久性通气的中位年龄为13.5个月。此外,与疾病自然病程相比,使用Evrysdi治疗的第二年住院人数较少,34%的婴儿(14/41)在24个月的治疗期间不需要住院。其他研究结果表明,Evrysdi在第24个月和第12个月继续改善根据Hammersmith婴儿神经学检查量表2(HINE-2)的指标,包括能够直立头部(63% vs 44%)、从仰卧转为俯卧(44% vs 10%)、支撑站立(15% vs 5%)和行走(4% vs 2%)。CHOP-INTEND总评分也持续改善,到第24个月达到40分以上的患者比例(76%;31/41)高于第12个月(56%;23/41)。在疾病的自然病程中,1型SMA患儿很少能达到40分的总分。
 
   研究中,观察到的不良事件和严重不良事件与以前的研究一致。最常见的不良反应为上呼吸道感染(54%)、肺炎(46%)、发热(44%)、便秘(29%)、鼻咽炎(17%)、支气管炎(15%)、腹泻(15%)和鼻炎(12%)。在FIREFISH研究第2部分的第1个和第2个12个月期间,严重肺炎的发病率下降了大约3倍。最常见的严重不良事件是肺炎(39%)和呼吸窘迫(7%)。无药物相关不良事件导致退出或治疗中止。
 
Evrysdi获批历程
 
   2020年8月,Evrysdi获得美国FDA批准,用于治疗年龄≥2个月的SMA儿童和成人患者。
 
   2021年3月,Evrysdi获得欧盟批准,治疗年龄≥2个月、临床诊断为1型/2型/3型SMA或携带1-4个SMN2拷贝的5q型SMA患者。截至目前,Evrysdi已在39个国家获得批准,并在另外33个国家提交了上市申请,包括中国。
 
关于Evrysdi
 
   Evrysdi是第一个治疗SMA的口服疗法,也是第一个可在家给药的SMA疗法。该药是一种液体制剂,可在家通过口服或饲管给药,每日一次,该药可用于治疗所有类型(1型、2型、3型)SMA的婴幼儿、儿童、青少年、成人患者。
 
   Evrysdi是一种口服液体,其活性药物成分risdiplam是一种运动神经元存活基因2(SMN2)剪接修饰剂,旨在持续增加和维持中枢神经系统和外周组织中的SMN蛋白水平。越来越多的临床证明表明,SMA是一种多系统疾病,SMA蛋白的丢失可能影响中枢神经系统以外的许多组织和细胞。risdiplam口服给药后呈现全身性分布,可持续增加中枢神经系统和外周组织的SMN蛋白水平,已显示出可改善1型、2型、3型SMA患者的运动功能。


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