近日，Immunomedics公司宣布，美国FDA已授予Trodelvy孤儿药资格（ODD），用于治疗胶质母细胞瘤（glioblastoma，GBM）成人和儿童患者。
孤儿药（Orphan Drug）是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型，罕见病药物研发方面的激励措施包括各种临床开发激励措施，如临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助，以及药物上市后针对所批准适应症为期7年的市场独占期。
在众多的脑瘤类型中，GBM是最具侵袭性的，临床试验报告显示，从疾病确诊后，中位无进展生存期（PFS）和中位总生存期（OS）分别为6.2-7.5个月和14.6-16.7个月。对于复发性GBM患者，化疗方案的总有效率仅为4-9%，6个月PFS率为10-19%，中位OS为5-10个月。
Trodelvy（sacituzumabgovitecan-hziy）是一款新型、同类首个ADC产品，由靶向TROP-2抗原的人源化IgG1抗体与化疗药物伊立替康（一种拓扑异构酶I抑制剂）的代谢活性产物SN-38偶联而成。Trop-2是一种在许多实体瘤中表达的细胞表面蛋白。Trodelvy与Trop-2靶向结合并递送抗癌制剂SN-38来杀死癌细胞，于今年4月获得美国FDA加速批准，用于先前已接受过至少2种疗法治疗转移性疾病的转移性三阴性乳腺癌（mTNBC）成人患者。
Trodelvy是FDA批准的第一个专门治疗复发或难治性mTNBC的ADC药物，也是FDA批准的第一个以Trop-2为靶点的ADC药物。
Trodelvy有潜力改变转移性三阴性乳腺癌（mTNBC）的标准护理。在支持该药加速批准的单臂多中心II期研究中，Trodelvy治疗mTNBC的总缓解率（ORR）为33.3%、中位缓解持续时间（DOR）为7.7个月。今年7月，Trodelvy治疗mTNBC的验证性III期ASCENT研究（NCT02574455）达到主要终点和关键次要终点。数据显示，在先前接受过治疗的晚期mTNBC患者中，与化疗相比，Trodelvy；（1）显著延长了无进展生存期（中位PFS：5.6个月 vs 1.7个月）、将疾病进展风险显著降低59%（HR=0.41，95%CI:0.32-0.52，p＜0.0001））；（2）显著延长了总生存期（中位OS：12.1个月 vs 6.7个月）、将死亡风险降低了52%（HR=0.48，p＜0.0001）；（3）显著提高了总缓解率（ORR：35% vs 5%）和临床受益率（CBR：45% vs 9%）。
这些数据证实了先前II期临床中的结果，表明Trodelvy有潜力改变mTNBC的标准护理，并将为mTNBC患者的科学和临床创新树立一个新的基准，同时为临床实践常用药提供了一个新的替代品。
此前，有分析师指出，根据II期数据，与标准护理相比，Trodelvy代表着一个显著进步，该药上市后的销售峰值预计将达到10亿美元以上。而此次验证性III期临床的成功，无疑将进一步提升Trodelvy的商业潜力。Immunomedics公司计划在今年晚些时候向美国FDA提交一份补充生物制品许可申请（sBLA），将Trodelvy由加速批准转为完全批准。
TNBC治疗方面，值得一提的是，2019年3月罗氏PD-L1肿瘤免疫疗法Tecentriq（泰圣奇，通用名：atezolizumab，阿替利珠单抗）获美国FDA批准，联合化疗（Abraxane）一线治疗PD-L1阳性局部晚期或转移性三阴性乳腺癌（TNBC）患者。此次批准，使Tecentriq+Abraxane组合成为治疗TNBC的首个癌症免疫治疗方案。
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