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2-5岁杜氏肌营养不良患者的希望:Emflaza扩展标签
[ 人气:175 | 日期: 2019-06-09 | 返回 | 打印 ]

       杜氏肌营养不良症(DMD)是一种罕见的儿童遗传性疾病,这种X染色体隐性遗传病也被称为假肥大型肌营养不良症,由抗肌营养不良蛋白基因(dystrophin gene)突变所致,可导致进行性不可逆的肌肉退化,是预后最严重的肌营养不良类型。DMD主要发生于男孩,相关数据显示,全球平均每3500个新生男婴中就有一人罹患此病。
 
Emflaza
 
       Emflaza(deflazacort)是一种皮质激素,于2017年2月获FDA批准,用于治疗5岁及以上DMD患者,它也是全球首个获批治疗DMD的类固醇药物。近日,PTC Therapeutics公司表示,美国FDA已批准扩展Emflaza的标签,纳入2-5岁杜氏肌营养不良症(DMD)儿科患者。从此,Emflaza成为了唯一一个被批准用于治疗所有2岁及以上DMD患者的药物。
 
       将Emflaza带给患有DMD的更年幼儿童是PTC努力的结果,DMD的标准护理是在确诊时开始使用Emflaza。该药物在患者仍保留有大量肌肉时尽早地使用进行治疗,他们将会获得最大的治疗受益。
 
       Emflaza相比Sarepta公司的药物Exondys 51(eteplirsen)更具优势。Exondys 51在2016年获FDA批准成为首个治疗DMD的药物,但它仅适用于抗肌营养不良蛋白基因(dystrophin gene)中存在确证突变可导致51号外显子跳跃(exon 51 skipping)的DMD患者,而这类患者仅占全部DMD患者的13%。Emflaza则是适用于所有类型基因突变的DMD患者,广泛的适用范围为其争取了地位。
 
       DMD患者在学龄前就会因骨骼肌不断退化出现肌肉无力或萎缩,导致不便行走。大部分DMD患者在3-5岁发病,7-12岁彻底丧失行走能力,20岁左右会因为心肌、肺肌无力死亡。因此,我们希望Emflaza(deflazacort)能为更多的低龄DMD患者带来治疗的希望。


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