作为恶性肿瘤之一的晚期肝细胞癌（HCC）是一种预后极差且患者的5年存活率仅有约12%的疾病。虽然近几年已经出现了可改善晚期肝癌患者生存时间的系统治疗药物，让这类疾病治疗取得了一些进展，但晚期肝细胞癌的总体结局仍然很差。目前，该病仍然需要创新性药物来改变这一紧张的局面。
Cabometyx（cabozantinib，卡博替尼）是由Exelixis公司研制的一款抗癌药物，该药后被益普生（Ipsen）获得了其在除美国、加拿大、日本以外地区的商业化权利。近日，Ipsen公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准靶向抗癌药Cabometyx 20mg、40mg、60mg片剂的新适应症，该药作为一种单药疗法用于之前已接受索拉非尼（sorafenib）治疗的晚期肝细胞癌（HCC）成人患者的二线治疗。欧盟的批准为更多肝癌患者提供了新的选择。
口服药物cabozantinib可以通过靶向抑制MET、VEGFR2 及RET信号通路而发挥抗肿瘤作用，在杀死肿瘤细胞的同时还能够减少转移并抑制血管生成。在美国，cabozantinib胶囊剂型以品牌名Cometriq销售，被用于进展性转移性甲状腺髓样癌（MTC）的治疗；在欧盟，cabozantinib可用于进展性不可切除性局部晚期或转移性MTC的治疗。
Cabometyx是一种创新型疗法，已有研究数据可以证明它能够延长既往已接受治疗的HCC患者的生存期。欧洲的HCC患者现在可以从通过CELESTIAL试验获得的治疗中受益，该治疗证明有效延长寿命并延缓疾病进展。这一积极结果对于晚期肝癌患者来说是一个让人振奋的消息。
欧盟的批准主要是基于一项全球性III期临床研究CELESTIAL的积极数据。该研究是在19个国家超过100个临床中心开展，共入组了773例既往接受过sorafenib、而且可能已经接受过2种系统性癌症疗法、且有足够肝功能的晚期HCC患者。研究中，患者以2:1的比例随机分配接受每日一次60mg剂量cabozantinib或安慰剂。研究的主要终点是总生存期（OS），次要终点包括客观缓解率和无进展生存期，探索性终点包括患者报告结果、生物标志物和安全性。
数据显示，用于二线治疗晚期HCC时，与安慰剂组相比，cabozantinib治疗组OS实现了统计学显著和临床意义的的延长；具体数据为，安慰剂组中位OS为8.2个月，cabozantinib治疗组中位OS提高32%，为10.8个月（HR=0.76）。
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