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多发性骨髓瘤患者的“治愈良药”—Daratumumab
[ 人气:77 | 日期: 2018-10-30 | 返回 | 打印 ]

       白血病是一种人们比较常听闻的血液病,但事实上,血液疾病多种多样,它只是其中的一个类型。有一种发病率远超于白血病,且对人体危害性极大的血液病,那就是被称为血癌的多发性骨髓瘤。
 
       白血病是由于白细胞增殖和发育异常而导致的,但多发性骨髓瘤与其不同,这是一种骨髓内浆细胞异常增生的恶性肿瘤。患者患病后将会发生异常增殖大量单克隆免疫球蛋白分子(M蛋白),这对患者的生命产生了巨大的威胁。绝大多数患者采取传统化疗的方式进行治疗,虽然化疗可以杀死大多数病患的多发性骨髓瘤细胞,但由于消灭整个血液系统中的癌细胞往往需要大剂量的化疗,这对于患者来说会产生强烈的副作用,此外,骨髓瘤细胞最终都会对化疗产生抗药性。
 
       多发性骨髓瘤患者一般在早期无明显症状,但复发率却很高。不过,对多发性骨髓瘤的治疗也不是一筹莫展,Daratumumab(达雷木单抗)的出现,让多发性骨髓瘤迎来了它的重要药物。
 
Daratumumab
 
       Daratumumab是一种单克隆抗体药物,它在2015年就被美国FDA批准用于治疗多发性骨髓瘤。不过它与别的传统靶向药物不同,它是首个能直接针对多发性骨髓瘤细胞上CD38蛋白的单克隆抗体的药物。
 
       Daratumumab的单克隆抗体机制有多复杂?单克隆抗体是属于人造的抗体,它可以对细胞表面上有某些特定标记的目标加以攻击。Daratumumab的目标是在骨髓细胞上,名为CD38的蛋白质。Daratumumab通过结合CD38,帮助免疫系统辨认体内骨髓瘤细胞并抑制其生长,从而达到歼灭肿瘤细胞的目的。
 
       Daratumumab适用于治疗复发性及难治多发性骨髓瘤的成年患者,患者可以单独使用,也可以联合硼替佐米、来那度胺及类固醇药物进行治疗。
 
       对多发性骨髓瘤患者而言,CASTOR1和POLLUX是奠定Daratumumab更佳疗效的关键临床。CASTOR研究以曾接受过一线或多线治疗的498名多发性骨髓瘤成年患者为研究对象,251名被安排接受Daratumumab、硼替佐米及地塞米松治疗,另外247名则被安排接受硼替佐米及地塞米松单独治疗。结果发现,37%接受Daratumumab治疗的患者仍然没有任何恶化迹象,相反仅采用传统治疗的则只有5%;接受Daratumumab的患者的中位数为16.7个月,传统治疗组别则为7.1个月;而在加入研究前曾接受过一线治疗的组别中,接受达雷木单抗组别治疗的患者中,高达55%仍然没有任何恶化迹象,相反仅采用传统治疗的则只有8%;接受Daratumumab治疗的患者的中位数为26.2个月,传统治疗组别为7.9个月。
 
       POLLUX是以曾接受过一线或多线治疗多发性骨髓瘤成年患者为研究对象,286人被安排接受Daratumumab、来那度胺及地塞米松治疗,另外283名则被安排接受传统的来那度胺及地塞米松单独治疗。结果发现,及至第30个月,58%接受达雷木单抗组别治疗的患者仍然没有任何恶化迹象,相反仅采用传统治疗的则只有35%。若论无恶化存活期中位数,接受达雷木单抗组别治疗的患者的中位数至今仍未有具体数字,因逾半参与治疗的患者仍然没有任何恶化迹象,而传统治疗组别则为17.5个月。
 
       从以上两个典型的实验中,我们相信这种比白血病更高发的多发性骨髓瘤迎来了它的“治愈良药”,希望Daratumumab能造福更多多发性骨髓瘤患者。
 


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